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4月23日，国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）官方网站发布公告，强生公司旗下的尼卡利单抗注射液已在中国提交上市申请。这款药物此前已经被纳入优先审评程序，治疗目标为12岁以上的青少年及成人全身型重症肌无力（gMG）患者，他们的症状由阳性自身抗体引起。尼卡利单抗（Nipocalimab）作为一种在研FcRn抗体，由强生公司通过约65亿美元收购Momenta制药公司所获得。在2024年8月，尼卡利单抗已经在美国提交重症肌无力的上市申请。
重症肌无力（MG）是一种自身免疫性疾病，其特征是身体免疫系统误将神经肌肉接头内的蛋白质作为攻击目标，从而产生对抗乙酰胆碱受体（AChR）、肌肉特异性酪氨酸激酶（MuSK）或低密度脂蛋白相关蛋白4（LRP4）的抗体。这些抗体干扰或破坏正常神经信号传递，导致肌肉无力。约85%的患者会从初始的眼部症状进展到全身型重症肌无力（gMG），在中国，该疾病已被列入第一批罕见病目录。
作为一种高选择性FcRn抗体，尼卡利单抗通过结合阻断FcRn，减少循环中免疫球蛋白G（IgG）抗体的水平（包括自身抗体和同种抗体），在不引起免疫系统广泛抑制的情况下维持免疫功能。此外，通过阻止IgG与胎盘中FcRn结合，尼卡利单抗也可能防止母体的抗体通过胎盘传递至胎儿。尼卡利单抗在FDA的监管申请以第三阶段临床研究Vivacity-MG3的结果为基础。该研究的主要终点为在使用尼卡利单抗后，阳性抗体患者在22至24周内MG-ADL评分相对基线的变化。关键的次要终点包括定量重症肌无力（QMG）评分的变化。
根据研究结果，在主要终点方面，接受尼卡利单抗和标准治疗（SOC）的患者在MG-ADL评分方面提高了4.70分，明显优于第22至24周接受安慰剂和SOC治疗的患者仅提高的3.25分（P=0.002）。依据QMG评估显示，在第22和24周，与安慰剂和SOC相比，尼卡利单抗加SOC治疗的患者在不同肌肉群的力量和功能有显著提升（P<0.001）。从安全性和耐受性角度看，尼卡利单抗表现出与以往研究一致的优良性能，与安慰剂和当前SOC治疗组相比，不良事件和严重不良事件的总体发生率相似。
在2024年10月，强生公司进一步发布了针对12至17岁AChR阳性青少年病患的第二/第三期Vibrance-MG研究积极结果。数据显示，尼卡利单抗联合SOC治疗达到主要终点——总血清IgG水平降低69%，以及MG-ADL和QMG两项次要终点指标的明显改善。五名受试者中有四人在治疗期结束时症状达到最低限（MG-ADL评分为0-1）。在为期六个月的试验中，该药的耐受性良好，与Vivacity-MG3研究中成年参与者的耐受性相似，未发生严重不良事件，也没有因此停药的案例。强生公司指出，这是首个在12至17岁抗体阳性青少年中展现出24周持续疾病控制效果的FcRn阻断剂，进一步拓展了尼卡利单抗的适用人群。
据数据库显示，尼卡利单抗在中国境内也开展了多个临床研究，其适应症涵盖范围包括慢性炎性脱髓鞘性多发性神经病和温抗体型自身免疫性溶血性贫血等。
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