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Nature综述:自身免疫疾病全新靶点,潜力成就下一个药物巨头!

新药情报编辑 | 2025-04-17 |

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自身免疫疾病是由于免疫系统错误识别自身组织从而引发的,以免疫自我识别功能紊乱为核心机制的问题。这类疾病超过100种,系统性红斑狼疮类风湿性关节炎银屑病多发性硬化症1型糖尿病等均为常见类型。在过去的三十年中,控制免疫反应的信号通路成为了该领域治疗的热点方向。这些疾病不仅市场增长迅速,也催生了一批价值百亿美元的重磅药物。

据统计,2024年全球药品销售排名前十的药物中有四款是治疗自身免疫疾病的,总销售额达440亿美元。这些药物包括赛诺菲/再生元Dupixent(度普利尤单抗)艾伯维Skyrizi(瑞莎珠单抗)Humira(阿达木单抗),以及强生Stelara(乌司奴单抗)。这反映出自免疫疗法领域的非凡市场潜力。

近日,权威期刊《Nature Reviews Drug Discovery》发表了一篇题为“2020-2024年自身免疫疾病药物靶点的发展趋势的文章。文章指出,未来的药物开发突破可能正隐藏在目前正在研究的多种药物靶点中。在过去五年中,研究者们统计出了92个自免相关靶点,发现正在开发中的药物数量从2020年的131种增至2024年的193种,上升47%。图表显示了自2020年至2024年间新药和上市药物的数量变化。

在此期间,至少四种新型首类药物面世,针对的靶点包括IL-13IL-31IL-36TYK2,应用在如特应性皮炎结节性痒疹、银屑病等皮肤相关的自免疾病上。TNF超家族的研究也有了显著进展,多个靶点如OX40TL1A等已进入临床期,这预示着未来药物开发的积极走向。

此外,靶向白介素因子的药物研究亦表现出良好的发展势头,候选的创新靶点具备选择性更高、活性持续时间更长等特性。比如,JAKTYK2抑制剂之间的区分逐渐明确,后者因影响更小而备受认可。同时,多种创新联合治疗策略也在开发中。

2023年,辉瑞研发的LITFULORitlecitinib)获得了FDA批准,作为一种新型的JAK3/TEC双激酶抑制剂,LITFULO能够有效治疗青少年重度斑秃,其独特的口服剂型也为患者提供了新选择。


免责声明:新药情报内容编辑团队专注于介绍全球生物医药健康研究的最新进展,本文旨在提供信息交流,不代表任何立场或治疗方案推荐。如需专业医疗建议,请咨询正规医疗机构。

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