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4月14日，百时美施贵宝公司（BMS）发布了关于玛伐凯泰（Mavacamten）的一项最新研究结果。此项针对非梗阻性肥厚型心肌病（nHCM）的III期ODYSSEY-HCM研究未能达到预期的双重主要终点。这项研究是目前为止在nHCM患者中进行的最大规模、且持续时间最长的临床试验之一。
玛伐凯泰由MyoKardia开发，是一款具有选择性和可逆特性的心肌肌球蛋白抑制剂，通过抑制肌钙-肌球蛋白的结合来阻止肌桥的形成，这一机制能够改善肥厚型心肌病患者的心肌收缩过度，从而有助于心肌舒张功能的改善。在2020年10月，BMS以130亿美元价格收购了MyoKardia，从而获得了玛伐凯泰的完整权益。到了2022年4月，这款药物在美国以商品名Camzyos获批上市，用于治疗具有症状的II至III级梗阻性肥厚型心肌病（oHCM）的成年人，从而改善其功能能力和症状。2024年4月，该药物以商品名迈凡妥在中国市场获批上市。
ODYSSEY-HCM是一项随机、双盲、安慰剂对照的III期临床试验，这项研究的参与者共计580名，旨在评估玛伐凯泰对比安慰剂在治疗具有症状的II至III级nHCM成年患者中的有效性和安全性。研究的双重主要终点包括48周治疗后的堪萨斯城心肌病问卷（23项）-临床总分（KCCQ-23 CSS）以及与基线相比的峰值耗氧量（pVO2）的变化。研究结果表明，与安慰剂组相比，玛伐凯泰组在这两个终点上均未显示出显著改善。此外，研究中也未发现新的安全性问题。
BMS公司药物开发部门高级副总裁Roland Chen博士指出：“尽管这些研究结果未如理想，但ODYSSEY-HCM研究对于帮助我们更加深入地理解nHCM这一亟需全新治疗方案的疾病仍具重要意义。这是首个关于心肌肌球蛋白抑制剂用于nHCM的III期临床试验数据。值得注意的是，这些研究结果并不影响玛伐凯泰在oHCM的临床试验中展示的良好获益-风险特征，以及其在全球oHCM患者中获得的有效性和安全性方面的正面真实世界证据。”
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