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CSL公司近日宣布与德国法定健康保险基金联合会（GKV-Spitzenverband）达成了一项具有里程碑意义的协议，他们的创新基因疗法Hemgenix（通用名：etranacogene dezaparvovec）将被纳入德国全国医保体系。这一决定将使成年中重度血友病B患者受到益处，前提是这些患者没有IX因子（FIX）抑制剂的病史。随着这一协议的达成，德国成为继法国、丹麦、瑞士、西班牙、英国和奥地利之后，又一为这种突破性疗法提供公共报销的欧洲主要市场。
值得注意的是，Hemgenix成为在德国首个采用"全国层级疗效挂钩报销模式"的基因疗法，这标志着支付模式的一次创新。尽管该疗法在欧盟国家每次输注的成本超过300万欧元（约合330万美元），但其报销金额将与每位患者的实际治疗效果直接关联。正如CSL德国首席谈判代表斯特凡·诺伊多费尔（Stefan Neudoerfer）所言，这是与GKV-Spitzenverband达成的首例国家级疗效支付协议，为解决一次性疗法的长期疗效评估难题提供了有效方案。
在今年2月的欧洲血友病协会（EAHAD）年会上，HOPE-B试验的四年随访数据显示，接受Hemgenix治疗的患者中，有94%摆脱了对FIX替代疗法的依赖，其年均突破性出血次数从治疗前的4次锐减至0.4次，降幅达90%。此外，这些患者体内的FIX活性平均保持在37%以上，很多患者病情已进入轻度血友病范围，显著改善了生活质量。
自2023年获欧盟委员会批准以来，Hemgenix已在美国及其他国际市场陆续上市。虽然CSL百瑞尚未披露具体销售数据，但公司表示自2024财年推出以来，市场接受度持续加速。与此同时，随着竞争对手辉瑞宣布因需求不足而全面终止其血友病B基因疗法Beqvez（fidanacogene elaparvovec）的全球开发计划，Hemgenix的市场独占性进一步凸显。
传统的FIX替代疗法需要频繁输注，每年的治疗费用高达数十万欧元；而Hemgenix作为一种单次输注疗法，通过纠正FIX基因缺陷，能够长期稳定患者的凝血功能。一些受试者在临床试验中多年无需再补充FIX药物，展现了基因治疗在慢性病管理上的革命性潜力。
Hemgenix已于2022年11月获得美国FDA批准并上市，定价为每剂350万美元，一度成为全球最贵药物。然而，这一记录目前已被Orchard Therapeutics公司的Lenmeldy打破，其用于治疗早发性异染性脑白质营养不良（MLD），定价为425万美元/剂。目前，随着德国医保的纳入，这款高昂价格的"天价疗法"正通过创新支付模式逐步突破医保的准入壁垒，为遗传性疾病患者带来新的治愈希望。
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