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4月10日，据国家药品监督管理局网站信息，信念医药开发的基因疗法波哌达可基（研发代号：BBM-H901，商品名：信玖凝）正式获批上市，该药用于治疗成年患者的中重度血友病B，即先天性凝血因子IX缺乏症。这一药物不仅是我国首个获批的血友病基因疗法，同时也代表着国内在这一领域的突破。
波哌达可基是由信念医药开发的以工程化重组腺相关病毒（rAAV）为载体的基因治疗药物。其原理为通过rAAV载体将优化后的凝血因子X（FIX）基因导入主要靶细胞——肝细胞，从而促使FIX的表达并进入血液循环，提升FⅨ的凝血活性。
血友病B是一种因凝血因子IX（FIX）缺乏引发的出血性疾病，对患者的生活造成很大影响。此款基因疗法的上市为这类患者提供了一种全新的治疗方案，具备重要的医药意义。
在一项名为BBM001-CLN1001的III期临床研究中，28名患有血友病B的患者在接受波哌达可基5 × 10¹² vg/kg剂量的治疗后，经过52周的随访，年化出血率（ABR）显著下降至0.6。这一研究成果表明该药物在降低患者出血几率方面表现出色。
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