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4月10日，CDE官网宣布，士泽生物研发的1类新药XS411细胞注射液正式获得临床试验批准，用于治疗原发性帕金森病（PD）。这是该药物首次在国内获得临床研究的申请批准。XS411是一种由士泽生物开发的通用型iPS衍生多巴胺能神经前体细胞注射液。据此前报道，XS411是国内首个用于帕金森病的iPS衍生细胞治疗国家级备案项目，同时也是国内首个获得国家两委局批准，针对神经系统疾病进行iPS衍生细胞治疗的临床研究项目。
在已有的合作医院进行的国家级临床研究中，经纹状体壳核区移植的临床级iPSC衍生细胞对中重度帕金森病进行了治疗，随访期最长已超过12个月。结果显示，无与细胞疗法相关的严重不良事件，多个参与试验的患者在“开关”期时间、MDS-UPDRS评分等关键疗效指标以及多项非运动指标上均得到了显著改善。
帕金森病是全球范围内第二大常见的神经退行性疾病，其主要因中脑黑质区的多巴胺能神经元退行性变和死亡所致。该疾病逐渐引发震颤、运动迟缓和肌肉僵硬等症状，最终可能导致患者完全丧失自主运动能力，严重者危及生命。在我国，65岁以上人群中，帕金森病的患病率约为1.7%。预计到2030年，我国帕金森病患者将增至约500万人。
现有的传统药物和手术治疗手段无法再生或阻止多巴胺能神经元的退行性变，难以彻底改变帕金森病的发展进程，因此开发新疗法显得尤为关键。除本次IND获批的XS411外，士泽生物还自主研发了一种用于治疗渐冻症的异体通用型iPS衍生细胞药物，这是国内首款获得美国FDA授予全球孤儿药资格的iPS细胞药物，该认定为其提供了市场独占权和加速审评等特殊支持政策。
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