点击本文中加粗蓝色字体即可一键直达新药情报库免费查阅文章里提到的药物、机构、靶点、适应症的最新研发进展。
4月10日，国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）发布了一则重要消息：士泽生物科技公司自主研发的1类新药，XS411细胞注射液，获得了临床试验（IND）的正式批准，用于治疗原发性帕金森病。这标志着该产品首次在中国获得IND许可，也显示了我国在使用iPS（诱导多能干细胞）技术治疗神经系统疾病方面取得了重大突破。
XS411是一种通用型iPS衍生多巴胺能神经前体细胞产品，其技术架构具有三重创新意义。首先，产品采用了国际领先的iPS重编程技术，这种技术规避了胚胎干细胞的伦理争议，并能实现对神经细胞分化的精确控制。其次，利用HLA配型优化结合免疫调节技术，超越了传统自体细胞治疗因治疗周期长和费用高所带来的限制。最后，它采用了先进的纹状体壳核区立体定向移植技术，确保新生成的多巴胺能神经元能够精准整合到现有的神经网络中。
在已经完成的备案临床研究中，XS411展示了显著的临床价值。最长为期12个月的随访中，未发生与细胞治疗相关的严重不良事件（SAE）。关键运动功能评估量表（MDS-UPDRS）的评分降低了40%；患者的“开关期”异常波动时间缩短了60%。其他方面，如认知障碍和睡眠质量等次要评估指标，也得到了改善，显示出多方面的治疗效果。
该产品此前已申报并通过了国家卫健委和药监局的“双备案”，成为国内首个获得批准开展iPS衍生细胞治疗神经系统疾病的国家级临床研究项目。这次IND的获批，意味着研究的进展从研究者发起的临床试探（IIT）正式提升到了注册临床路径的阶段。
帕金森病是继阿尔茨海默病之后第二大常见的神经退行性疾病，治疗面临严峻挑战。在我国，65岁以上人群的发病率高达1.7%，预计到2030年患者总数将突破500万。目前的治疗手段，如左旋多巴等药物，仅能暂时缓解症状，而深部脑刺激（DBS）手术存在感染风险，且无法扭转神经元的退变。XS411通过直接补充缺失的多巴胺能神经元，力图从病理根源重建神经功能。临床前研究显示，移植的细胞可以在宿主大脑中长期存活（超过18个月），并形成功能性神经突触连接。根据研发的进展预测，XS411有望在2026年完成II期临床试验，并在2028年提交新药申请（NDA）。
免责声明：新药情报内容编辑团队专注于介绍全球生物医药健康研究的最新进展，本文旨在提供信息交流，不代表任何立场或治疗方案推荐。如需专业医疗建议，请咨询正规医疗机构。
