点击本文中加粗蓝色字体即可一键直达新药情报库免费查阅文章里提到的药物、机构、靶点、适应症的最新研发进展。
近日，在美国芝加哥举行的第74届美国心脏病学会科学年会上，我国自主研发的首款PCSK9单克隆抗体抑制剂——托莱西单抗，成为学界关注的焦点。这一研究展现了托莱西单抗在2型糖尿病合并高胆固醇血症患者中的显著疗效与安全性，为其临床应用提供了重要支持，受到广泛认同。
托莱西单抗是全球第三款获批的PCSK9抑制剂，由中国自主研发，已通过多项Ⅲ期临床研究验证其疗效及安全性。这些研究包括CREDIT-1、CREDIT-2和CREDIT-4，共有1300例中国患者参与。研究结果显示，托莱西单抗在强效降脂方面表现优异，并已于2024年被纳入国家医保目录，成为更为经济的治疗选择。
在此次的基础研究中，数据分析综合了三项临床试验的结果，共计255例糖尿病合并高胆固醇血症患者。疗效评估的主要指标是12周时低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）相对于基线的变化。次要指标包括LDL-C降低至1.8 mmol/L以下的患者比例，以及其他相关血脂指标的变化。
研究结果表明，托莱西单抗能有效降低LDL-C，显著提升患者达标率：在第12周时，LDL-C平均下降近70%，97.2%的患者达标，这显著优于安慰剂组。在整体血脂管理方面，托莱西单抗在non-HDL-C和ApoB水平也有相似的显著降低效果。此外，托莱西单抗还对甘油三酯（TG）以及脂蛋白(a)（Lp(a)）水平有一定的降低效果，特别是在Lp(a)的降低上，两组间差距接近40%。
安全性方面，托莱西单抗显示出良好的耐受性，其不良事件发生率低于安慰剂组，绝大多数不良事件为轻度或中度，且未出现用药相关死亡事件。值得注意的是，研究表明使用PCSK9抑制剂并不会对患者的血糖水平产生负面影响。
本次研究通过综合分析表明，托莱西单抗让糖尿病合并高脂血症患者的LDL-C达标率提升至97%，显著超过传统的他汀治疗。这一开创性的研究不仅为临床实践提供了坚实的数据支持，也在多个方面展现出重要价值。首先，托莱西单抗为降脂治疗开创了新途径，显著提高了高危患者的长期预后。其次，该药物的广泛效果体现于显著改善整体血脂谱，降低心血管疾病相关的多种风险因素。
最后，托莱西单抗作为我国首个自主创新的PCSK9抑制剂，其临床疗效与安全性在中国患者中得到充分验证，为制定更符合本土需求的降脂治疗指南提供了切实依据。这一研究标志着中国自主研发药物在国际上的影响力正日益增强。
免责声明：新药情报内容编辑团队专注于介绍全球生物医药健康研究的最新进展，本文旨在提供信息交流，不代表任何立场或治疗方案推荐。如需专业医疗建议，请咨询正规医疗机构。
