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4月2日，诺华公司宣布其药物伊普可泮的新适应症正式获批上市，该药物将用于成人C3肾小球病（C3G）患者的治疗。这一适应症已于2024年10月被中国药品审评中心（CDE）纳入优先审评。令人关注的是，伊普可泮的这一适应症也于3月21日获得美国食品药品监督管理局（FDA）的批准。
伊普可泮是一种全球首创的特异性补体B因子（CFB）口服抑制剂，其通过作用于免疫系统的补体旁路途径的近端通路，能够有效控制血管内溶血和血管外溶血，从而弥补抗C5抗体治疗中的不足。早在2023年12月，该药便获得FDA的首次批准，用于成人阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）的治疗。在这之后仅四个月的时间，该药再次在中国获得了同一症状的适应症批准。根据诺华2024年的财报数据，伊普可泮的全球销售额已经达到1.29亿美元。
诺华于2024年5月25日发布了伊普可泮用于C3肾小球病治疗的最新III期临床试验数据（研究名为APPEAR-C3G，NCT04817618）。这项研究是一项多中心、随机、双盲、平行组的安慰剂对照研究。在支持性治疗的背景下，成年患者以1:1的比例被随机分配接受伊普可泮或安慰剂治疗，随后进入为期6个月的开放标签期。结果表明，与安慰剂相比，在6个月时，接受伊普可泮治疗的患者其24小时尿蛋白肌酐比值（UPCR）减少了35.1%（p=0.0014），这些数据具有显著的临床意义和统计学意义。此外，次要终点eGFR的数据也表明，在6个月期间，与安慰剂相比，数值上有所改善。
根据数据库的信息，除了在中国已经获批的PNH和C3G这两个适应症外，伊普可泮还在2024年8月获得FDA的加速批准，以治疗IgA肾病。此外，伊普可泮针对重症肌无力、非典型溶血尿毒综合征、狼疮肾炎以及年龄相关性黄斑变性等疾病的临床研究也在全球范围内稳步推进。
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