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近日，诺华公司宣布，盐酸伊普可泮胶囊获得中国国家药品监督管理局（NMPA）批准，新增适应症为治疗成人C3肾小球病（C3G），以降低蛋白尿水平。此款药物在有效控制蛋白尿的同时，能够稳定估算肾小球滤过率（eGFR）。伊普可泮是一种口服补体B因子的特异性抑制剂，此次是在中国获批的第二个适应症。此前，该药于2024年4月获得NMPA批准用于成人阵发性夜间血红蛋白尿症（PNH）的治疗。
伊普可泮胶囊（iptacopan，LNP023）通过抑制补体替代通路中的因子B，发挥其治疗作用。该药物在治疗因替代通路功能异常所致的多种疾病方面展示出显著效果，同时不影响其他补体通路介导的免疫反应，从而降低患者感染的风险。工业媒体Evaluate曾将其列入全球十种值得关注的潜在重磅疗法之一。
在全球范围内，伊普可泮于2023年12月获得美国食品药品监督管理局（FDA）的批准上市，成为首个用于治疗成人阵发性夜间血红蛋白尿症（PNH）的口服单药疗法。2024年8月，该药再次获得FDA批准，扩展适应症用于降低成人IgA肾病（IgAN）患者的蛋白尿水平，这些患者面临疾病快速进展的风险。今年3月，FDA批准伊普可泮用于治疗成人C3G，以减少蛋白尿。
伊普可泮在中国获批用于C3肾小球病（C3G）。根据诺华发布的研究数据，伊普可泮能迅速降低蛋白尿水平，并实现具有临床意义的蛋白尿减少。从第14天开始见效，经过六个月的使用，蛋白尿水平较安慰剂组显著降低35%，并在12个月时看到eGFR的持续稳定。此外，临床试验结果显示，伊普可泮具有良好的耐受性和安全性，不良事件导致的治疗终止尚未见于患者。
诺华于2024年10月公布的APPEAR-C3G研究12个月数据表明，早在用药14天即能观察到蛋白尿的减少，这一结果在12个月内持续显现。在开放标签阶段，转用伊普可泮的受试者仍显示出蛋白尿的减少。探索性分析结果显示，与使用药物前的eGFR快速下降相比，伊普可泮治疗后的eGFR斜率得到改善。
C3肾小球病是一种罕见且严重的原发性肾小球肾炎，以补体失调为特征。大多数C3G患者最终需面临肾脏透析或移植，临床上严重未满足的需求亟待解决。伊普可泮新适应症的获批，将为更多患者提供新的治疗选择，带来希望。
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