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赛诺菲与Alnylam Pharmaceuticals最近合作开发的RNA疗法Qfitlia（Fitusiran）已获得FDA批准上市，成为首款用于预防和减少成人及12岁以上儿童血友病A或血友病B患者出血频率的抗凝血酶RNA疗法。Qfitlia是一种小干扰RNA（siRNA）疗法，采用GalNAc偶联技术，针对SERPINC1基因的mRNA，通过抑制肝脏抗凝血酶的生成，来增加凝血酶生成，从而恢复血友病患者的凝血功能，重新平衡止血能力。这种疗法每月皮下注射一次可以使患者的年化出血率降低90%，有些患者的给药频次甚至可以减少至每两个月一次。
这种疗法的优势在于它可以适用于多种血友病类型，而不受患者体内凝血因子抑制物存在与否的影响，因而大大扩展了应用范围。这次批准基于III期ATLAS研究的数据，Qfitlia在各个亚组中表现出较低的出血率。在无抑制剂的患者中，采用Qfitlia作为预防治疗使年化出血率相较于按需使用凝血因子浓缩剂低了71%；在有抑制剂的患者中，年化出血率比按需使用旁路制剂降低了73%。关于自发性出血率，数据显示无抑制剂患者的年化出血中位数为1.9，有抑制剂的患者同样为1.9。在开放标签扩展研究中，约一半患者的出血次数≤1次，其中31%的患者无出血，47%的患者出血次数为零到一次。
目前，Qfitlia正处于巴西相关机构对成人和青少年血友病A或B患者（无论是否伴有抑制物）的监管提交审查阶段，预计中国将于2025年下半年对此做出审批决定。报道称，赛诺菲与其合作伙伴在考虑进一步的全球推广策略，以惠及更多的血友病患者。
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