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3月26日（当地时间），强生（Johnson & Johnson）宣布将在2025年4月举行的美国神经病学学会（AAN）年会上，揭示其FcRn单抗药物Nipocalimab用于治疗重症肌无力（gMG）的III期临床研究（Vivacity-MG3）的长期结果。
1. Vivacity-MG3研究的长期研究结果
Vivacity-MG3研究（NCT04951622）的主要目的是为了考察Nipocalimab的持续疗效以及安全性。这项研究涉及199例对正在进行的标准治疗（SOC）应答不足（MG-ADL≥6）的成人重症肌无力患者。其中包括153例自身抗体阳性患者以及抗体阴性患者，他们参与了一段为期24周的双盲安慰剂对照研究。患者被随机分配，以1:1比例接受Nipocalimab联合SOC（30mg/kg IV，起始剂量后每两周15mg/kg）或安慰剂联合SOC治疗。研究的主要目标是观察在自身抗体阳性群体中第22、23、24周时期MG-ADL（MG日常生活质量量表）与基线的变化情况。而关键的次要终点则包括QMG（重症肌无力定量评分）的变化。
在即将召开的2025年AAN年会上，将公布以下重要数据结果：在QMG评分方面，Nipocalimab组与安慰剂组之间在22-24周的基线变化差异为：LS（SE）-4.9（0.5）对比-2.0（0.5），差值为-3.1（0.51）；p值＜0.01。在第2周（首次评估）时，QMG基线变化为LS（SE）-3.6（0.36）对比-0.6（0.355），差值同样为-3.1（0.51）；p值＜0.01。在第3周时，Nipocalimab组的均值（标准差）为3.8（3.88），而安慰剂组则为7.5（6.33）。从一开始的8周内，QMG评分改善≥3的患者比例为Nipocalimab组的71.4%（55/77）相较于安慰剂组的44.7%（34/76），p值＜0.01。在QMG评分改善持续≥8周的患者中，该比例为Nipocalimab组的55.8%（43/77），安慰剂组仅为26.3%（20/76），p值＜0.01。此外，在持续≥16周和20周的患者中，Nipocalimab组较安慰剂组的优势比分别为4.31（95%CI：1.93-9.66）和4.53（95%CI：1.93-10.62）。
2. 长期安全性和有效性
在双盲研究阶段结束后，137名自身抗体阳性患者继续进入开放标签研究（OLE）阶段，并接受Nipocalimab结合SOC的治疗。在24周和48周时，OLE阶段MG-ADL总评分相对双盲研究基线的变化分别为【LS（SE）】：-5.73（0.401，n=81） 和-5.97（0.681，n=37）。
Nipocalimab（尼卡利单抗）被认为是一款潜力非凡的“best-in-class”靶向新生儿Fc受体（FcRn）的单抗药物。它通过与FcRn结合，从而避免单核细胞和内皮细胞摄取的自身抗体被重新释放到血液中，而是在细胞内被降解。
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