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新芽基因全球首创DMD基因编辑药物GEN6050X获FDA临床试验许可

新药情报编辑 | 2025-03-13 |

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近日, AIgn_promotion=LS_SEOGW">新芽基因公司宣布,其全球首创的基因编辑药物AIgn_promotion=LS_SEOGW">GEN6050X获得美国食品药品监督管理局(FDA)批准进行临床试验。GEN6050X主要用于治疗AIgn_promotion=LS_SEOGW">杜氏肌营养不良(DMD,这意味着新芽基因将在全球范围内开展相关的临床研究。

杜氏肌营养不良症是一种罕见的X连锁隐性遗传病,由DMD基因突变导致,其特征为机体无法合成抗肌萎缩蛋白,从而损害肌肉细胞膜的稳定性。每35005000名男婴中便有一例DMD患者,该病在全球范围内影响超过20万人。据LEIDEN突变数据库的数据,大约80%DMD患者可能受益于外显子跳跃治疗,包括特别适合外显子50跳跃治疗的4%的患者。

目前,针对DMD尚无有效的根治方法。传统治疗主要依赖激素和反义寡核苷酸(ASO),但效果有限且需终生用药。随着基因编辑技术的发展,通过纠正基因层面上的突变,可以使机体有效地表达完整或截短的功能性抗肌萎缩蛋白。此项技术的引入为DMD的治疗带来了曙光。基因编辑治疗DMD的方法主要包括双切CRISPR/Cas9基因编辑、单切CRISPR/Cas9基因编辑及碱基编辑。

新芽基因自20207月在BioBAY建址,依托TAM碱基编辑技术平台,专注于研发针对未被满足的重大临床需求的基因治疗药物。作为国内首家利用碱基编辑技术进行药物研发的公司,GEN6050X成为其首个针对DMD疾病的产品。GEN6050X是一种基于无RNA编辑活性、靶向AID介导突变酶(TAM)的静脉注射药物,专门用于适合外显子50跳跃的DMD患者。通过一次性给药,这一药物可以永久恢复受损DMD基因的功能,提供了一种全新的治疗选择。

新芽基因的首席执行官何春艳博士表示,该公司是首个将基因编辑技术应用于DMD的公司,期待通过永久修复突变基因给患者带来长期益处。他们对此次项目充满期待,因为这不仅为患者提供了新的治疗途径,也印证了基因编辑技术在DMD治疗中的潜力。此外,公司也在推进其他外显子跳跃项目,目标覆盖30%以上的DMD患者。


免责声明:新药情报内容编辑团队专注于介绍全球生物医药健康研究的最新进展,本文旨在提供信息交流,不代表任何立场或治疗方案推荐。如需专业医疗建议,请咨询正规医疗机构。

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