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Capricor Therapeutics公司近日宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已正式受理其关于细胞疗法deramiocel的生物制品许可申请（BLA）。该细胞疗法有望成为治疗杜氏肌营养不良症（DMD）心肌病的首个“first-in-class”疗法。此外，FDA授予该申请优先审评资格，预计将在2025年8月31日之前完成审评。如若获批，deramiocel将填补DMD心肌病治疗的空白。
该BLA的递交是基于HOPE-2二期临床试验及其开放标签扩展（OLE）研究中所获取的详实数据。试验结果显示，经过一年时间的治疗，与自然病史数据相比，患者在deramiocel治疗下的上肢功能衰退速度减少了71%。不仅如此，患者的心脏功能不但没有减退，反而获得了显著改善。Capricor公司官网提供的数据进一步证实了这些疗效。
此前发布的HOPE-2 OLE研究长达三年的数据显示，接受deramiocel治疗的患者在心脏及骨骼肌功能方面保持了稳定的状态，多个心脏功能指标如左心室射血分数及容积指数均有积极变化，显示出了该疗法的长期疗效。数据显示，那些在HOPE-2阶段结束时射血分数大于45%的患者中，治疗效果尤为显著。这提示早期及持续的治疗对于减轻DMD心肌病影响至关重要。此外，deramiocel在长期使用中的安全性一直保持良好。
Deramiocel，也被称为CAP-1002，是一种由同种异体心脏来源细胞（CDCs）组成的细胞疗法。CDCs是一类拥有心脏祖细胞的特殊细胞群，它们通过释放富含微RNA、非编码RNA和蛋白的外泌体，来改善DMD患者的肌肉纤维化和心脏功能。该疗法还展现出了强效的免疫调节作用，可能促进细胞再生。此疗法已获得美国FDA授予的再生医学先进疗法认定和孤儿药资格。
DMD是一种逐渐加重的肌肉退行性疾病，其患者心肌细胞逐步消亡，取而代之的是瘢痕组织，这种病理变化最终可导致心力衰竭。新闻稿强调，DMD心肌病是DMD患者主要死亡因素之一，而现有治疗选择相对有限，尚无治愈良方。
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