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北医三院的樊东升教授，在近期的线上直播中带来了关于肌萎缩侧索硬化症（ALS）的最新治疗动向与进展。
1、AMX0035（苯丁酸钠和牛磺酸二醇组合）
2024年4月4日，Amylyx Pharmaceuticals宣布将主动撤销在美国和加拿大市场上治疗ALS患者的药物Relyvrio（AMX0035）。这一决定是在2024年3月8日，公司宣布该药物在FDA批准的关键III期PHOENIX研究中未能达到主要终点后做出的。该研究涵盖了来自全球的664名ALS患者，为期48周，结果显示药物未能在患者报告的生活质量、总生存期及由慢肺活量（SVC）衡量的呼吸功能等次要终点上表现出预期的效果。Relyvrio于2022年9月29日首次获得美国FDA的上市批准，是近百年来第三款获批的ALS治疗药物，但在最新的试验不理想后，Amylyx选择了撤回这一产品。
与此同时，加拿大在2022年6月也曾对AMX0035的片剂版本——Albrioza给予了附条件的市场批准。早前的2022年5月发布的II期CENTAUR试验的校正后分析表明，该药物能够延长患者的中位生存期，但III期临床的失败使原本昂贵的Relyvrio的市场前景黯然失色。
2、托夫生注射液
2024年10月8日，国家药监局（NMPA）宣告渤健（Biogen）的托夫生注射液已获批准进口，用于治疗SOD1基因突变导致的成人ALS。这款药物在FDA和欧盟的审批中同样进展顺利，它是基于观察到的患者神经丝轻链（NfL）水平下降而获得加速批准。托夫生首次在中国的海南用于临床，这不仅标志了该药在国内的首次应用，也体现了相关疗法的国际化。
2024年2月16日，Denali Therapeutics和赛诺菲合作开发的药物SAR443820/DNL788未能在其2期Himalaya试验中达到主要终点，这对两家公司来说并不理想。这种RIPK1抑制剂一直是ALS及阿尔茨海默病和其他神经退行性疾病研究的重点。尽管如此，两家公司仍然在探索其治疗潜力，并在中国等多国继续评估其安全性和有效性。
4、VHB937注射用浓溶液
2024年12月，诺华公司的新药VHB937获得了在中国开展临床试验的批准，标志着这一治疗ALS的创新疗法进入了新的阶段。作为一种激活TREM2的抗体，VHB937有望为早期ALS患者提供更为有效的治疗选择。
5、硝酮嗪
2023年10月，广州喜鹊医药有限公司在北京召开了硝酮嗪治疗ALS II期试验总结会。尽管未能达到主要终点，硝酮嗪在某些核心次要指标上显示出疗效，使其成为ALS治疗领域一款有待进一步研究的创新药物。其独特的机制来自于对传统中药成分的优化，显示出一定的应用潜力。
6、藿苓生肌颗粒
2024年12月，藿苓生肌颗粒获得美国FDA的孤儿药资格认定，标志着这款由上海医药研发的中药复方创新药在ALS治疗中的应用潜力得到国际认可。目前已在国内完成了II期临床，未来或将带来基于中药的疗效新选择。
7、MTS004口崩片
杭州剂泰医药的MTS004口崩片获批进行临床试验，用于治疗神经系统疾病引发的假性延髓情绪。这一全新剂型的研究表明，创新药物在治疗神经退化障碍方面的潜力依然巨大。
8、依达拉奉舌下片
南京百鑫愉医药有限公司创新开发的依达拉奉舌下片已获批准上市，成为全球首个ALS舌下给药疗法。这一新药为患者提供了一种新颖的给药方式，体现了治疗ALS的新突破。
以上内容不仅反映了ALS药物研发的多元化趋势，也显示了国际与国内在推动神经退行性疾病治疗领域的共同努力。
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