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2月18日，锐正基因正式发布其创新基因编辑产品ART002注射液用于治疗杂合子家族性高胆固醇血症（FH）的多中心开放单臂探索性临床研究（IIT）结果。研究表明，ART002仅需一次用药就能实现药效饱和，能够安全显著地降低低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）水平。这项成果是自美国Verve Therapeutics的类似产品在早期试验中未能成功后，全球首个在人体内达成此项功效的PCSK9靶向基因编辑产品。
ART002通过脂质纳米粒（LNP）作为载体，可在体内精准编辑调控LDL-C的PCSK9基因，达到长期降低LDL-C水平，从而降低心血管疾病风险的目的。目前，临床上常用的降脂疗法，例如他汀类药物和PCSK9抗体，需要每日或每隔几周进行长期用药，而每半年注射一次的siRNA药物（如英克司兰）在给药便捷性上有所提升，但降脂效果相对有限。ART002的出现，有望减少患者的用药负担，展现出单次治疗长效持久的潜力。
在2024年中期，锐正基因启动了ART002 IIT人体临床研究。参与该研究的受试者中，有三分之二的受试者LDL-C基线水平超过6.2 mM（240 mg/dL），显著高于此前siRNA药物英克司兰（Inclisiran）的受试者基线水平（3.3-3.7 mM）以及PCSK9抗体临床研究中的基线水平（多数为3-5 mM）。研究结果表明，ART002在人体内的安全性良好，各剂量组均未发生剂量限制性毒性（DLT）事件及严重不良事件。
从疗效上看，受试者在用药2至4周后，血浆PCSK9蛋白敲降达到高峰，其中中、高剂量组的平均敲降率接近90%，最高达到93%，显著优于英克司兰的水平（ORION-10研究结果为69.8%）。在用药后12至24周，绝大部分患者的LDL-C水平降低超过50%，最高降幅接近70%，刷新了全球同类产品的最佳疗效。
根据数据库的信息，目前中国正在研发的PCSK9靶向基因编辑疗法有3款，其中仅尧唐联合信立泰的YOLT-101项目进入了I期临床阶段。
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