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2月12日，春步疗法公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已正式批准Gomekli（通用名：mirdametinib）作为别构小分子MEK抑制剂用于临床应用。这项批准为那些年龄在2岁及以上，患有与1型神经纤维瘤病相关的可切除性丛状神经纤维瘤（NF1-PN）的成人和儿童患者带来了新的治疗希望。据了解，mirdametinib是第一款同时适用于成人和儿童NF1-PN患者的获批药物，它以口服方式起效，专门靶向MEK1和MEK2。此次批准主要基于ReNeu 2b期临床试验的成果，试验表明其总缓解率（ORR）达到了令人瞩目的标准，成人组的缓解率为41%（24/58），而儿童组则高达52%（29/56）。在有效缓解的患者群体中，高达88%的成年患者和90%的儿童患者其缓解效果至少维持12个月，50%的成年患者及48%的儿童患者的缓解效应延续至24个月。
在2月15日，美国FDA批准了CSF1R抑制剂Romvimza（vimseltinib）上市，用于治疗患有腱鞘巨细胞瘤（TGCT）的患者，这些患者由于手术切除可能导致的功能障碍及严重后果，使得非手术疗法成为他们的新选择。在欧洲，vimseltinib的营销许可申请（MAA）已被装备局接受并开始评估。FDA的此次批准以关键性3期临床试验MOTION研究的数据为基础，该试验证实了在第25周，药物对患者的总缓解率较安慰剂组显著提升，vimseltinib组达到了40%的ORR，而安慰剂组的ORR为0%，体现出具有统计学和临床意义的优势。
此外，BridgeBio Pharma于2月12日宣布，欧盟已批准其创新口服小分子药物Beyonttra（acoramidis）上市，用于治疗伴有心肌病的野生型或变异型ATTR介导的淀粉样变性（ATTR-CM）成人患者。该批准是依据ATTRibute-CM关键试验的成功结果，该研究显示相较于安慰剂，治疗组在30个月内心血管疾病事件减少了42%。在此之前，美国FDA已于2024年批准Acromidis，并授予拜耳在欧洲的独家商业化权，将引发7500万美元的里程碑付款。
与此同时，中国的药监局网站显示，2月13日，泰诺麦博的斯泰度塔单抗（TNM002）获得了上市许可。这款全球首创的重组抗破伤风毒素全人源单克隆抗体，经过I、II期临床试验证明了其良好的安全性和耐受性。无须额外进行皮试的特点，使得TNM002能够通过肌肉注射方便地实施破伤风预防。2022年，该产品已进入III期临床阶段，并展示了其有效的临床保护水平。
同一天，赛生药业的注射用盐酸替拉凡星在国内同样获批上市。这种每日仅需一次的脂糖肽类抗生素，是广为所知的万古霉素的半合成衍生，尤其适合用于耐药性革兰阳性菌，包括耐甲氧西林金黄色葡萄球菌（MRSA）的感染患者。替拉凡星的最初研究与开发工作由Theravance Biopharma进行，此前已于2009年首次获得美国FDA批准上市，并通过赛生药业获得在中国大陆及相关地区的开发和商业化权利。
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