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2025年2月7日，在第18届欧洲血友病及相关疾病协会（EAHAD）年度大会上，国际生物技术领军企业CSL隆重发布了其基因疗法HEMGENIX®（etranacogene dezaparvovec-drlb）用于治疗乙型血友病（Hemophilia B）的四年长期疗效和安全性数据。
长期数据证明疗效与安全
在为期四年的追踪研究中，HEMGENIX®展现了卓越的疗效和可靠的安全性。数据显示，患者的凝血因子IX活性在四年内保持稳定，平均达到37%左右的正常水平，进一步确认了该疗法在B型血友病中的有效性。此外，患者的年出血率（ABR）显著降低，与治疗前比较，第四年的出血率下降了约90%。尤其在关节出血方面，治疗前基线的ABR从2.34次降至第四年的0.09次，显示了明显的改善。
长达四年的随访结果表明，HEMGENIX®大大减少了患者对凝血因子IX预防治疗的依赖。在治疗后的四年期间，94%的患者不再需要持续的预防性治疗，且在第三年到第四年期间，没有患者重新需要开始预防疗法。安全性方面，HEMGENIX®表现良好，未见严重的治疗相关不良事件。绝大部分不良事件出现在治疗初期六个月内，常见为丙氨酸转氨酶（ALT）升高，为此有九名患者接受了平均81.4天的皮质类固醇治疗以应对 ALT 的升高。
专家和公司代表的信心
密歇根大学的Steven Pipe博士指出，B型血友病常导致自发性关节出血，从而造成疼痛和关节退化，甚至可能导致永久残疾。HEMGENIX的试验结果展现了它凭借一次性治疗提供长期保护的能力，大大减少了患者年出血率，尤其关节出血，并减少了对常规预防性输注治疗的依赖。
CSL血液病研发副总裁Andres Brainsky博士表示：“这些数据增强了我们对HEMGENIX在临床上的巨大益处的信心。通过显著减少患者出血事件并减少预防治疗的需求，这种革命性治疗改善了患者的整体生活质量。CSL将继续进行HEMGENIX的数据分析，确保医疗专业人士和患者能够获得充足的治疗信息。”
关于B型血友病与HEMGENIX®
B型血友病是一种由F9基因突变引起的稀有性凝血障碍，患者因为内源性凝血因子IX缺乏而易发生自发性出血，常影响关节、肌肉和内脏器官，导致疼痛和关节损伤。中到重度的患者通常需要终身的凝血因子IX替代疗法。
HEMGENIX®是一项一次性基因治疗，通过AAV5病毒载体将凝血因子IX的Padua基因变体输送至肝脏细胞，从而生产出高活性的因子IX蛋白，大幅提升血液中因子IX的浓度，减少出血率。该疗法在2022年获得美国FDA批准，成为针对乙型血友病的首个基因疗法，并已相继获得欧盟、英国、加拿大、瑞士和澳大利亚等多国的上市批准。继续开展的研究将提供更多关于治疗长期安全性和有效性的证据。
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