点击本文中加粗蓝色字体即可一键直达新药情报库免费查阅文章里提到的药物、机构、靶点、适应症的最新研发进展。
近日，位于BioBAY的生物医药企业维亚臻宣布，其研发的小核酸1类新药普乐司兰钠注射液的上市许可申请，已获得中国国家药品监督管理局（NMPA）的正式受理。此药物主要用于治疗家族性乳糜微粒血症综合征（FCS）。
在中国，尚未有针对FCS的药品获批上市，这给患者的医疗选择带来了诸多限制。普乐司兰钠此前已被NMPA列入突破性治疗药物名单，并通过优先审评审批程序，以加快在中国的上市进程。同时，该药物也已在美国处于申请上市的阶段。
普乐司兰钠注射液（VSA001）是一种特异性针对肝脏的小干扰RNA（siRNA）药物。其作用机制为通过沉默载脂蛋白C-III（APOC3）的mRNA，降低APOC3蛋白的表达水平，进而降低血清甘油三酯（TG）和富含甘油三酯的脂蛋白（TG-rich lipoprotein, TRL）的水平。这一过程通过依赖和非依赖脂蛋白脂酶路径进行。
普乐司兰钠注射液在中国的上市申请，得到了包括关键III期试验（PALISADE研究）在内的多项国外研究结果，以及中国I期试验的支持。在PALISADE研究中，该药物显著降低了甘油三酯水平，达到了主要和各关键次要试验终点，显示出较强的统计学意义。
关于此进展，维亚臻首席执行官邹晓明博士表示，FCS导致患者的甘油三酯水平极高，缺乏有效药物的控制增加了急性胰腺炎等合并症的风险，危及患者健康。普乐司兰钠作为一款靶向APOC3的小核酸创新药物，在多项临床研究中展现出其降脂效果、良好的安全性及每三个月仅需用药一次的便利性，旨在填补国内FCS治疗的空白。此外，该药物是维亚臻自成立以来首个进入新药上市审评的产品，标志着公司在中国小核酸药物市场开启商业化新篇章。
未来，维亚臻将探索普乐司兰更多的治疗适应症，包括严重高甘油三酯血症，希望能为更多中国患者带来新的治疗选择和机会。
免责声明：新药情报内容编辑团队专注于介绍全球生物医药健康研究的最新进展，本文旨在提供信息交流，不代表任何立场或治疗方案推荐。如需专业医疗建议，请咨询正规医疗机构。
