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2025年2月5日 —— 以前沿基因疗法为重点的创新企业信念医药集团（Belief BioMed，BBM）（以下简称“信念医药”）宣布：其治疗杜氏肌营养不良（DMD）的基因药物BBM-D101注射液的临床试验申请已被国家药品监督管理局（NMPA）受理。
信念医药的联合创始人、董事长与首席科学家肖啸博士对此表示：“很高兴在新春之际与大家分享这一进展：BBM-D101注射液的临床试验申请得到NMPA的受理。此前，BBM-D101在美国的临床试验申请已获FDA批准。我们期待与NMPA紧密合作，推进临床试验的审查工作。”
此次临床试验为开放性单次给药研究，旨在评估BBM-D101通过静脉输注在4至9岁DMD男孩中的安全性和有效性。BBM-D101的独特设计利用了工程化的衣壳，以提高肌肉组织递送效率，其临床拟用剂量低于目前国外的类似腺相关病毒（AAV）基因疗法产品，力求实现优良的安全性。
杜氏肌营养不良症概况
杜氏肌营养不良症（DMD）是一种因抗肌萎缩蛋白（dystrophin）基因突变而引发的X连锁隐性遗传性肌肉疾病。全球每5000名新生男婴中有约1例DMD患者，而约30%的患者属于新发基因突变。在美国，DMD患者估计少于5万人。患者通常在6岁前或更早出现症状，大多数在10到12岁之间失去行走能力，并在30岁左右因心脏或呼吸功能衰竭而去世，亟需创新的治疗方式。
关于BBM-D101注射液
BBM-D101注射液为信念医药自主研发的AAV基因治疗药物，采用单次静脉输注方式，通过工程化的AAV载体将优化的基因表达盒传递到全身肌肉，目标是实现“一次给药、长期有效”的治疗效果。生产过程运用信念医药自主开发的500L无血清悬浮培养工艺，符合GMP标准。
2024年7月，由研究者发起的BBM-D101相关临床研究（IIT, NCT06641895）启动；同年11月，该注射液获得了美国FDA颁发的孤儿药资格和儿科罕见病资格；2025年1月，其IND获得美国药监局批准。
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