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强生公司在1月24日宣布，其关键性3期临床试验Vivacity-MG3的结果现已由《柳叶刀》旗下的The Lancet Neurology杂志发表。这项研究主要评估了在研疗法nipocalimab在针对广泛抗体阳性的全身性重症肌无力（gMG）成人患者中的疗效，涵盖了抗AChR、抗MuSK和抗LRP4的抗体。研究结果显示，在24周的试验期间，接受nipocalimab治疗的患者在gMG的疾病指标—日常生活活动评分（MG-ADL）方面得到了统计学上显著且临床上重要的改善。这一疗法因其潜在的巨大市场影响力，已被行业媒体Evaluate列为今年最有望上市的十大重磅疗法之一。
全身性重症肌无力是一种慢性且罕见的自身抗体疾病，目前尚无有效治愈方法。据统计，全球约有70万人受此病影响。Nipocalimab是一种有望成为同类最佳的创新疗法，它是靶向新生儿Fc受体的抗体药物。在临床试验中，nipocalimab已表现出其能够明显降低免疫球蛋白（IgG）水平，包括被视作自身抗体疾病根源的病理性IgG。
在3期研究中，数据显示，从基线开始，nipocalimab能够使总IgG的中位水平最多下降75%。此外，研究观察到一些常见的致病性IgG（如抗AChR抗体和抗MuSK抗体）水平在24周内显著下降。而且，在试验中并没有观察到总IgE、IgA和IgM的变化，这表明即使病理性IgG水平下降，保护性免疫功能仍可能维持正常。
Nipocalimab与标准治疗相结合（SOC），在MG-ADL应答方面（相较基线有至少2分的改善）显著优于安慰剂加SOC治疗（p=0.0213）。对于gMG患者来说，1到2分的MG-ADL改善可能意味着生活质量的显著提升，如从能够进食正常到严重时需依靠呼吸机。Nipocalimab的安全性和耐受性与之前的研究结果保持一致。
2024年9月11日，强生公司向欧洲药品管理局（EMA）递交了nipocalimab的上市许可申请，也于2024年8月29日向美国FDA提出了生物制品许可申请，以寻求gMG适应症的批准。值得关注的是，该药物已经获得FDA的优先审评资格，并在治疗中重度干燥综合征的2期临床试验DAHLIAS结果基础上，被美国FDA认定为突破性疗法。
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