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1月21日，位于BioBAY园区的维亚臻公司宣布，其自主研发的小核酸1类创新药VSA012注射液在北京大学第三医院的首次给药实验已顺利完成。这项试验是一项针对中国健康成年受试者的单中心、随机、双盲、安慰剂对照的I期临床研究，目的在于评估VSA012的安全性、耐受性、药代动力学和药效学特征。接下来，该药物的有效性和安全性将在阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）患者中进一步探索。
VSA012是维亚臻公司开发的首个基于其自主知识产权siRNA技术平台的双链小干扰RNA（siRNA）。该药物通过N-乙酰半乳糖胺（GalNAc）偶联，专门针对肝脏内的补体因子B（CFB）mRNA，旨在抑制血液循环中CFB蛋白的表达。临床前实验结果显示，VSA012能够长期抑制肝脏中CFB mRNA的表达，从而显著降低血液中CFB蛋白的含量及补体旁路通路的活性，且具备良好的安全性。
本次I期试验的主要研究者、北京大学第三医院药物临床试验机构主任李海燕表示：“小核酸药物在靶点治疗中具有高效和持久的抑制作用，其明确的机制和独特的治疗优势，使其成为当前药物研发的热门方向。VSA012是维亚臻又一款进入临床试验阶段的创新小核酸药物，已在我们中心顺利完成了首例健康受试者给药。”
维亚臻公司的首席执行官邹晓明博士指出：“VSA012是我们公司自主研发的首款siRNA药物，也是进入临床阶段的第四款siRNA药物。VSA012的研发基于维亚臻的新一代siRNA技术平台，产品在临床前研究中展现了优越的药效数据和安全优势。此药物成功进入临床阶段，不仅确立了维亚臻在小核酸药物研发中的能力突破，而且展示了公司的技术创新实力，为接下来丰富和深化产品线奠定基础，致力于打造成一家覆盖小核酸药物研发、生产及商业化等全产业链能力的生物医药企业。”
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