点击本文中加粗蓝色字体即可一键直达新药情报库免费查阅文章里提到的药物、机构、靶点、适应症的最新研发进展。
1月20日，药品审评中心（CDE）在其官方网站上发布了一则消息：天津辛夷尚德生物医药科技有限公司上报的ACT001胶囊拟被纳入突破性疗法，适用症为经过一线治疗或在一线治疗中出现脑部新发病灶或原有脑转移病灶进展的小细胞肺癌（SCLC）脑转移患者。
根据公开的资料显示，ACT001由南开大学的陈悦教授研究团队研发，是一种基于小白菊内酯的口服衍生物，旨在靶向NF-κB和STAT3信号通路。小白菊内酯在自然界中的含量非常稀少。经过陈悦团队的大量研究，发现我国特有植物辛夷（山玉兰）的根皮中小白菊内酯含量高达9.6%，且实际提取率维持在5%至6%之间。通过半合成方法，该团队对小白菊内酯进行了化学结构改进，开发出了化合物DMAMCL，即ACT001。值得注意的是，ACT001能够穿透血脑屏障，直接作用于脑部肿瘤病灶。
在2024年第29届美国神经肿瘤学会（SNO）年会上，ACT001在新诊断的弥漫性内源性脑桥神经胶质瘤（DIPG）患者中运用的安全性和有效性被公布，展示了其临床II期研究的中期数据。研究纳入了符合标准的年龄在5岁至15岁之间的患者，这些患者一开始接受ACT001与标准放射治疗相结合的方式，随后继续进行ACT001单药治疗。根据RAPNO标准，研究在基线、第4周以及放射治疗结束后的每8周对肿瘤变化进行评估，并以客观缓解率（ORR）为主要临床终点。在17位可评估疗效的受试者中，8名患者表现出部分缓解（PR），其中6名患者的病情已得到确认。其中一位患者在放疗结束后三个月发现肿瘤体积大幅缩小，缩小率达91.7%。其余9名可评估患者中，分别有5人和4人表现出持续稳定病情（SD）和疾病进展（PD）。
免责声明：新药情报内容编辑团队专注于介绍全球生物医药健康研究的最新进展，本文旨在提供信息交流，不代表任何立场或治疗方案推荐。如需专业医疗建议，请咨询正规医疗机构。
