点击本文中加粗蓝色字体即可一键直达新药情报库免费查阅文章里提到的药物、机构、靶点、适应症的最新研发进展。
2025年1月20日，舒泰神公司隆重宣布，他们成功获取关于凝血因子X（FX）激活剂STSP-0601的IIb期临床研究总结报告。鉴于IIb期临床数据达成了预定的主要有效性指标，舒泰神正积极准备利用现有数据来推动附条件上市的申报工作，计划在未来阶段迅速向国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）提交附条件上市申请。
这款名为STSP-0601的药物是一个属于国家1类的新型治疗性生物制品，早在2019年7月31日，就已获得批准，开始针对“伴抑制物的血友病A或B患者进行按需治疗”的临床试验。在这一初步研究得出积极结果之后，舒泰神在2021年9月启动了STSP-0601用于伴抑制物血友病患者的Ib/II期临床研究（编号为STSP-0601-02）。基于这些研究的发现，STSP-0601于2022年9月被CDE认定为突破性治疗品种。
随着Ib/II期研究最终总结的完成，舒泰神于2024年3月正式启动了另一项针对伴抑制物的血友病患者的按需治疗IIb期研究（注册号：CTR20240597）。这一阶段的试验采用了比以前更为严谨的疗效评估标准。研究显示，从Ib/II期到IIb期的临床结果都清楚地表明，注射用STSP-0601在按需止血方面具备良好的治疗效果。除此之外，舒泰神还于2023年12月完成了STSP-0601在未伴抑制物的血友病A或B患者中的II期研究，并获得相应的总结报告。
具体来说，IIb期研究结果印证了STSP-0601对于伴抑制物血友病A或B患者在止血尤其是按需治疗中展现的优越疗效。12小时有效止血率达到81.94%，显著高于设定的单组目标值（OPC），具有统计学意义（P＜0.0001），完全实现了设定的主要有效终点。进一步的分析显示，治疗中首次出血事件的12小时内止血率为88.00%，靶关节出血事件的止血率为86.96%，不论是血友病A还是B型患者，均可获得有效止血。药物的止血效果显著且迅速，在有效止血情况下的平均给药次数为1.9±0.7次，77.12%的出血病例通过1到2次给药即可达成有效止血。
IIb期研究同样验证了STSP-0601良好的安全性。在伴抑制物的血友病患者中进行的按需治疗显示，36.00%的受试者报告了与试验药物相关的不良事件，且大多数为轻微1级事件，无需治疗即可自行恢复。试验中未发生3级及以上的不良事件，也未出现与药物相关的严重不良事件或血栓栓塞情况。
总体而言，STSP-0601在伴抑制物血友病A或B患者中显示出显著的治疗益处，其风险相对较低。
血友病是一种由X染色体隐性遗传导致的出血性疾病，主要由女性传递，但仅在男性中表现症状。血友病可分为A型和B型，前者由于凝血因子VIII（FVIII）的缺乏，后者由于凝血因子IX（FIX）的不足，都由对应基因的突变引发。其临床特点为异常出血倾向，表现为关节、肌肉及深层组织的出血。若反复出血且得不到及时治疗，会导致关节畸形，并可能形成假性肿瘤，严重时危及生命。
免责声明：新药情报内容编辑团队专注于介绍全球生物医药健康研究的最新进展，本文旨在提供信息交流，不代表任何立场或治疗方案推荐。如需专业医疗建议，请咨询正规医疗机构。
