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1月16日,勃林格殷格翰公司宣布其精神分裂症候选药物lepertin在三项重要的III期临床试验中未能达到预期效果。这些试验旨在评估该药物在改善成人精神分裂症患者的认知障碍上的表现,结果显示该药物未能在主要和关键次要终点上展现出统计学意义上的改善。这一结果促使公司决定立即终止长期的CONNEX-X延长试验。
GlyT1是一种负责调节突触间隙中甘氨酸浓度的转运蛋白,抑制GlyT1可以提高谷氨酸神经元间隙中的甘氨酸浓度。勃林格殷格翰研发的Iclepertin是这一机制的强效选择性抑制剂,通过提高甘氨酸浓度间接增强NMDA受体的信号传导。此前的II期临床研究显示,Iclepertin在认知改善方面的效果显著,并且具有良好的安全性和耐受性,这曾使其获得美国FDA的突破性疗法认定,并被中国CDE列为突破性治疗品种。
CONNEX项目是一个大规模临床计划,包含三项双盲、安慰剂对照研究,共有1,840名正在接受稳定抗精神病药物治疗的精神分裂症成人患者参与。尽管结果表明,在使用Iclepertin治疗的患者中,6个月后在认知或功能上没有出现统计学显著的改善,但药物在耐受性和安全性上仍然表现良好,与之前的研究保持一致。
对于这一结果,勃林格殷格翰的董事总经理Shashank Deshpand表示:“尽管试验结果让人失望,但我们仍将继续致力于开发有效的治疗方案,造福于患有重度精神疾病的患者。”目前,公司在其创新产品管线中有超过20种研发中的治疗方案,覆盖了多个发展阶段和疾病领域,其中包括精神分裂症和重度抑郁症的治疗。
与此同时,两个月前,艾伯维的精神分裂症新药emraclidine也遭遇失败。艾伯维在2023年以90亿美元从Cerevel购入的核心药物在II期临床试验中未能展示预期疗效,导致公司股价大跌,市值大幅缩水。
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