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1月15日，国家药品监督管理局药品审评中心的官方网站发布消息显示，第一三共的新药——盐酸吡昔替尼胶囊（PLX3397，Pexidartinib）已提交上市申请，其适应症为治疗那些伴有严重病变或功能受限且无法通过手术改善症状的成年人腱鞘巨细胞瘤（TGCT）患者。此前，该药物已被列入优先审评程序，这是迄今为止全球范围内首个也是唯一一个获批用于TGCT治疗的药物。
吡昔替尼作为一种小分子酪氨酸激酶抑制剂，主要通过抑制集落刺激因子1受体（CSF1R）来发挥作用。CSF1R配体的过度表达往往会促进滑膜中细胞的异常增殖和积累。除此之外，吡昔替尼还能够有效抑制KIT和FLT3等靶点。
早在2019年8月2日，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准吡昔替尼（商品名Turalio）用于治疗那些患有严重疾病或功能限制且不适合手术的症状性腱鞘巨细胞瘤（TGCT）成年人。这项批准使吡昔替尼成为全球首个也是唯一一个获准治疗TGCT的药物。
FDA的批准是基于一项名为ENLIVEN的关键性III期临床研究的数据成果。该研究共入组了120例患者，按照1:1的比例随机分配至Pexidartinib治疗组（61例）和安慰剂组（59例），研究的主要疗效终点是治疗25周后的总缓解率（ORR）。研究数据显示，在第25周时，Pexidartinib治疗组的总缓解率达到了39%，而安慰剂组为0%，充分证明了其疗效。
腱鞘巨细胞瘤（TGCT），也被称为色素沉着绒毛结节性滑膜炎（PVNS）或腱鞘巨细胞肿瘤（GCT-TS），是一种相对罕见但通常良性的关节或腱鞘肿瘤疾病。虽然TGCT通常不具有恶性，但其可能造成滑膜和肌腱鞘增厚或异常增生，对周围组织产生不良影响。
此前，针对TGCT的常规治疗手段主要依赖手术。然而，对于一些患者来说，手术并非合适选择，且术后肿瘤可能复发。吡昔替尼的获批为此类患者提供了一种创新的治疗选择。
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