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2025年1月14日，REGENXBIO公司与日本新药株式会社（Nippon Shinyaku）正式宣布了一项具有开创性的独家合作，旨在携手推进AAV基因治疗技术，以期在黏多糖贮积症II型（MPS II，又称亨特综合征）和黏多糖贮积症I型（MPS I，又称赫勒综合征）的治疗上取得突破性进展。这一合作计划的核心是开发和商业化两种前景广阔的基因疗法：RGX-121和RGX-111。
根据双方达成的协议，REGENXBIO将获得1.1亿美元的预付款，并有机会在实现预定的开发和销售里程碑后，获得额外高达7亿美元的付款。除此之外，该公司还将从在美国和亚洲市场的净销售获利中收到适当比例的专利授权费。REGENXBIO承诺继续承担RGX-121和RGX-111两款基因疗法的生产工作，并保留对RGX-121优先审查凭证的所有权利及潜在收益。而日本新药株式会社将主导这两款疗法在美国和亚洲市场的营销和商业化。
此次战略合作预期于2025年第一季度末完成，但仍需满足特定的常规条件以及获得必要的监管批准。这一合作预计将整合两家公司在专业领域的优势，致力于为MPS II和MPS I患者提供革命性的治疗选择。
REGENXBIO的总裁兼首席执行官Curran M. Simpson先生对此合作表达了高度赞赏，指出这将充分发挥双方在各自领域内的优势。他补充道，RGX-121有望成为首个获批的MPS II基因疗法，并预计在2025年底取得美国食品药品监督管理局（FDA）的批准。此外，RGX-111在I/II期临床研究中已展现出显著的潜力。他认为，与日本新药株式会社在罕见病领域的专业特长及其强大的市场推广能力相结合，势必将推动这两种创新药物顺利上市，为广大患者带来福音。
同时，日本新药株式会社的总裁Toru Nakai先生也对这次合作充满信心，并表示非常高兴能够与REGENXBIO这样的基因治疗领域先锋公司合作，共同引领这一前沿医学领域的创新发展。
REGENXBIO自2009年成立以来，一直走在AAV基因治疗研发的前沿。该公司正在推进多个针对视网膜疾病和罕见病的治疗项目，其中包括与AbbVie公司联合研发的用于治疗湿性年龄相关性黄斑变性（AMD）和糖尿病视网膜病变的药物ABBV-RGX-314，以及针对杜氏肌营养不良症的RGX-202。到目前为止，已有数千名患者接受了基于REGENXBIO创新AAV技术平台开发的基因疗法，其中包括使用该公司NAV®基因输送技术平台开发的AAV9载体而研制的诺华公司的ZOLGENSMA，这是一款用于治疗脊髓性肌肉萎缩症的突破性药物。
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