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成都优赛诺生物科技公司（以下简称“成都优赛诺”）近日宣布，其自主研发的靶向CD19嵌合抗原受体异体通用型T细胞注射液（UC101）获得了美国食品药品监督管理局（FDA）关于新药临床试验申请（IND）的批准，批准日期为2025年1月11日。这标志着UC101成为国内首款获得FDA认可的通用型CAR-T产品。
全球首创的脐血来源CAR-T技术
UC101在全球范围内率先作为脐血来源的异体通用型CAR-T获得FDA IND批准。这一产品所使用的T细胞来源于脐血，因其较低的免疫原性和初期分化优势，使其更适宜在患者体内扩增，大幅提升了细胞的体内存留时间。脐血T细胞具有高比例的初始T细胞，可在体外大量扩增后依旧保留80%的早期分化细胞，其出色的扩增能力和持久性皆有助于增强UC101的治疗效果。
UC101的基于稳转细胞系的慢病毒载体生产工艺也得到了FDA的认可，这意味着无需质粒作为原料，工艺愈加简便，此工艺所产慢病毒载体不仅质量可控，转导效率高，更重要的是大幅降低了生产成本。
UC101的重要创新
UC101的独特基因编辑组合有助于降低其免疫原性，提升疗效，同时有效控制治疗过程中的不良反应。该产品在FDA IND申请的过程中，通过使用在美国进口的脐带血，在GMP环境中高效进行了多批次生产，仅一批产量就可以满足超过100人的治疗需求，从而大大降低了治疗成本，提高了全球医疗的可及性。这标志着成都优赛诺在国际CAR-T领域的重要突破，也为日后新适应症、新靶点产品的开发奠定了坚实基础，并展示了公司在国际化战略中的潜能。此外，成都优赛诺的另一款CAR-T疗法已进入全球I期临床试验，用于治疗血液肿瘤、急性B淋巴细胞白血病和其他相关疾病。
关于成都优赛诺
成都优赛诺的早期平台技术已在急性B淋巴细胞白血病（B-ALL）的IIT临床试验中表现出了显著的疗效和安全性。目前，其平台技术已扩展至多发性骨髓瘤（MM）、系统性红斑狼疮（SLE）以及干燥综合征（SjD）等多种适应症上。在针对系统性红斑狼疮的IIT试验中，已实现CAR-T细胞的显著扩增和B细胞的重新建构，患者的自身抗体明显下降，并有望实现长期缓解，其效果与国际上自体CAR-T的数据相媲美。
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