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1月3日，国家药品监督管理局药品审评中心官网透露，齐鲁制药已提交诺西那生钠注射液的上市申请。这是继药友制药之后，第二家递交此类药物上市申请的企业，这标志着国内诺西那生钠注射液首仿药品市场的竞争正式开始。
诺西那生钠是一种用于精准治疗罕见病脊髓性肌萎缩症（SMA）的药物。该药物于2016年12月由渤健开发，并在美国获得食品药品监督管理局（FDA）的批准，成为全球首个可以有效治疗SMA的药物。2019年4月28日，诺西那生钠注射液在中国上市，并于2021年12月3日被正式纳入医保，将原本高达70万元一针的价格降至3.3万元。医保的介入大幅提升了药物的销售额，从2020年的5724.13万元增长至2022年的5.99亿元。然而，2023年的销售额有所回落，为4.6亿元。
随着国家药监局于2022年10月将诺西那生钠注射液列入仿制药参比制剂目录，国内制药企业对该药的仿制药开发显现出浓厚兴趣。2024年9月，药友制药已提交了仿制药的上市申请，力争成为首个推出该品种仿制药的企业。
除仿制药外，国内企业也在积极研发SMA治疗的创新药物。杭州嘉因生物科技的EXG001-307和北京锦篮基因科技的GC-101等项目已进入1/2期临床试验阶段。GC-101腺相关病毒注射液于2024年12月11日被纳入药物突破性治疗程序，其适应症为2型脊髓性肌萎缩症，作为生物制品的GC-101正通过基因疗法努力修复患者的神经功能，表现出了有效的运动功能改善。
此外，九天生物医药(上海)和揽月生物医药科技(杭州)的腺相关病毒基因疗法SKG-0201的IND申请也于2023年9月16日获得受理，并进入1期临床试验，这为SMA的治疗提供了新的希望。
杭州嘉因生物科技开发的EXG001-307是基于SMN1基因设计的创新治疗药物，利用神经特异性启动子进行靶向表达以减少非靶器官毒性，临床前和临床数据均显示出良好的安全性和疗效潜力。这一系列研发进展无疑为SMA患者带来了更广泛的治疗选择和改善生活质量的希望。
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