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异基因造血干细胞移植（allo-HSCT）作为治疗多种血液系统恶性肿瘤的有效手段，一直备受关注。近年来，单倍体造血干细胞移植（haplo-HSCT）因其更为广泛的供者来源，逐渐成为中国异基因移植的主要方式，为血液恶性疾病患者提供了新的治疗希望。然而，急性移植物抗宿主病（aGVHD）的发生仍是这一疗法面临的主要挑战之一，并对患者的治疗结局产生严重影响。作为预防aGVHD的常用药物，甲氨蝶呤（MTX）虽有效但伴随有口腔黏膜炎（OM）等不良反应，迫切需要更为安全高效的预防方案以降低相关风险。
在此背景下，一项研究纳入了2022年5月9日至2023年6月28日期间进行haplo-HSCT治疗的144例患者，其中76例患者接受了单剂量的FK506（他克莫司）或CsA（环孢素）联合重组抗CD25人源化单克隆抗体和短程小剂量甲氨蝶呤的治疗；另有68例患者则接受了双剂量的相同单克隆抗体方案。
研究结果显示，与单剂量组相比，双剂量组在第100天的aGVHD累积发生率显著降低（23.53%对比42.11%；P=0.009），而III-IV度aGVHD的发生率也同样显著降低（7.35%对比18.42%；P=0.047）。此外，双剂量组在中性粒细胞和血小板植入的中位时间上具有显著的优势（中性粒细胞：9.5天对比11天，P<0.001；血小板：9.5天对比11天，P<0.001）。多因素分析进一步表明，双剂量的重组人源化抗CD25单克隆抗体可以独立降低总aGVHD、III-IV度aGVHD以及总cGVHD和中/重度cGVHD的发生率（所有P值均<0.05）。
从生存结局来看，双剂量组在1年无GVHD及无复发生存期（GRFS）方面亦显著优于单剂量组（72.06±5.44%对比60.44±5.62%，P=0.0487）。而在不良事件方面，双剂量组的口腔黏膜炎（OM）及2-4级OM的发生率显著低于单剂量组（总OM：42.65%对比67.11%，P=0.003；2-4级OM：7.35%对比30.26%，P=0.001）；且双剂量组OM的中位持续时间更短（5天对比11天，P<0.001）。同时，双剂量组在出血性膀胱炎（HC）和细菌性血流感染（BSI）的发生率方面也低于单剂量组（HC：10.29%对比23.68%，P=0.034；BSI：1.47%对比11.84%，P=0.034）。
此次研究使用的重组人源化抗CD25单克隆抗体是一种拥有自主知识产权的国产创新药物。研究结果表明，不含MTX的双剂量重组抗体策略是预防单倍体造血干细胞移植后aGVHD的可行方案。
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