70年来首创！FDA批准突破性首类小分子药物

点击本文中加粗蓝色字体即可一键直达新药情报库免费查阅文章里提到的药物、机构、靶点、适应症的最新研发进展。美国食品和药物管理局（FDA）近日宣布，批准了Neurocrine Biosciences公司开发的Crenessity（crinecerfont）药物上市。该药物将作为辅助治疗手段，与糖皮质激素联合使用，专门用于治疗4岁及以上儿童及成人的经典先天性肾上腺皮质增生症（CAH）。据Neurocrine公司此前的声明，若这一药物获批，它将成为70年来治疗CAH的首个新选择，并被视为治疗该疾患的“first-in-class”疗法。 Crinecerfont是一种专门设计的口服药物，它通过选择性阻断促肾上腺皮质激素释放因子1型受体（CRF1），在不依赖激素的情况下控制和减少过多的肾上腺雄激素的产生。其作用机制在于针对21-羟化酶缺乏症引起的先天性肾上腺增生进行治疗。研究表明，拮抗脑垂体中的CRF1可以降低促肾上腺皮质激素的水平，减少肾上腺雄激素的生成，从而有可能减轻经典CAH相关症状。Crinecerfont曾获得FDA的突破性疗法认定、孤儿药资格和优先审评资格。 基于先前公布的CAHtalyst儿科研究的第3期数据，与安慰剂相比，crinecerfont在第4周时显著降低了患者基线水平的血清雄烯二酮（p=0.0002）。这一结果与成人研究所取得的结果一致，显示出crinecerfont在不同患者年龄组中的疗效。在第28周时，该药物不仅有效控制肾上腺雄激素水平，还显著减少了每日所需的糖皮质激素剂量（p<0.0001）。此外，研究结果还表明crinecerfont具有良好的安全性和耐受性。 经典的先天性肾上腺增生症是一种遗传性代谢疾病，患者缺乏一种促进肾上腺激素生成的关键酶。在所有CAH病例中，约95%的病例是由于21-羟化酶缺乏引起的。在经典CAH中，该酶的严重缺乏导致肾上腺无法产生足够的皮质醇，并在约75%的情况下，导致醛固酮缺乏。未及时治疗的经典CAH患者可能面临盐流失、脱水甚至死亡的风险。糖皮质激素的使用是该病症的标准治疗方法。 免责声明：新药情报内容编辑团队专注于介绍全球生物医药健康研究的最新进展，本文旨在提供信息交流，不代表任何立场或治疗方案推荐。如需专业医疗建议，请咨询正规医疗机构。