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2024年12月7日至10日，第66届美国血液学会年会将在美国圣迭戈隆重召开。这一聚集全球顶尖血液学专家的年度盛会，是血液学领域规模最大、涵盖面最广的国际学术交流平台。南京大学医学院附属鼓楼医院由陈兵教授领衔的团队，在此次会议上展示了他们的研究成果，并荣获了备受瞩目的2024 ASH摘要成就奖。该研究提出了一种旨在治疗因巨噬细胞活性异常引起疾病的新型活细胞血小板平台，不仅彰显了南京大学医学院附属鼓楼医院在血液学研究领域的创新实力，也为国际学术界和临床实践带来了颇具临床及应用潜力的新策略。本期特别邀请研究负责人许佩佩教授详细解读这一研究。
研究介绍：
研究团队设计了一种新型工程血小板平台，旨在通过靶向异常活跃的巨噬细胞来抑制噬血细胞综合征（HLH）中的细胞因子风暴现象。
研究背景：
噬血细胞综合征是一种因免疫失调导致巨噬细胞活性异常的严重血液疾病。传统疗法如依托泊苷（VP16）虽为一线治疗方案，但其效果并不理想。研究团队此前证实，表面修饰有抗CD41抗体的血小板能够被巨噬细胞识别和摄取。基于此，团队提出构建一种结合抗CD41抗体和VP16的血小板平台（anti-CD41-PLT-VP16），以精准打击异常活跃的巨噬细胞，为HLH的治疗提供新策略。
研究目的：
本研究探索了一种针对HLH的新疗法，旨在降低治疗毒性和副作用，同时缓解由巨噬细胞功能障碍引发的细胞因子风暴。
研究方法：
研究通过多种技术手段对开发的anti-CD41-PLT-VP16进行结构和功能表征，包括电子显微镜、动态光散射、激光共聚焦显微镜等，并应用高效液相色谱技术评估其药物承载和释放效率。通过一系列细胞和小鼠模型实验，研究验证了该平台的靶向能力及在体内外对巨噬细胞的影响。
研究结果：
研究成功开发的anti-CD41-PLT-VP16展现出卓越的药物包封和释放能力。在体外，anti-CD41-PLT-VP16对巨噬细胞的靶向效率明显高于VP16组，促进巨噬细胞凋亡，且降低了细胞氧化应激水平。在小鼠实验中，该平台在体内的治疗效果显著，有效降低了细胞因子水平和相关器官的毒性。
研究结论：
本研究的anti-CD41-PLT-VP16平台在巨噬细胞相关疾病的免疫疗法中显示出巨大潜力。其简单安全的方法为未来持续的临床研究和产业化应用奠定了基础，同时有望为相关疾病带来更有效的治疗方案。
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