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最近一项名为KOMET的大型国际临床试验取得了突破性进展。这项随机、双盲、安慰剂对照的III期多中心临床试验，针对那些患有症状且无法手术的丛状神经纤维瘤（PN）的神经纤维瘤病1型（NF1）成年患者展开。研究结果显示，口服选择性MEK抑制剂Koselugo（selumetinib）达到了主要试验终点，与安慰剂相比，在成年患者中的客观缓解率具有显著的统计学和临床意义。
试验结果进一步巩固了Koselugo在儿童患者中的安全性和有效性，也为其在成人患者中的潜在应用提供了新的支持。阿斯利康罕见病部门的首席执行官Marc Dunoyer对此表示：“这项研究的结果令人振奋，Koselugo不仅是首个获批治疗特定儿童NF1 PN患者的靶向药物，现在更有望为尚无类似疗法的成人患者带来益处。”作为针对NF1 PN成人患者进行的全球最大规模和唯一的此类型试验，KOMET试验进一步确立了阿斯利康在寻求此类疾病治疗方案中的领导地位。
该试验中的客观缓解率（ORR）根据神经纤维瘤病和神经鞘瘤病（REiNS）标准，通过独立中央审核确认，指的是至第16个周期（每个周期为28天）时达到肿瘤完全消失或部分缩小（体积减少至少20%）的患者比例。Koselugo在本研究中的安全性与此前在儿童和青少年群体中的观察结果一致，未发现新的不良反应信号。
NF1是一种罕见的遗传性疾病，影响全球约170万人，其中成年患者占多数。约30-50%的患者会在神经鞘上发生肿瘤，进而导致一系列严重的健康问题。这种疾病多在儿童早期确诊，但会伴随其成长过程并影响患者的成年生活，当前并无针对成人的批准治疗方案。由于NF1的影响，患者常面临容貌受损、运动功能障碍、持续疼痛等困难。PN一般起源于幼年时期，不仅严重影响生活质量，还可能缩短患者的预期寿命。
Koselugo通过特异性抑制MEK1和MEK2这两种促进细胞生长的酶，从而有效阻止NF1患者体内肿瘤细胞的过度生长。该药物已经在包括美国、欧盟、日本和中国等地获得批准，并通过美国和欧盟等地区的孤儿药资格认证。
总结来看，Koselugo的市场表现颇为亮眼，尤其是自2020年获批后，其销售收入持续增长。在全球范围内，目前已经有四款MEK抑制剂经过审批上市，Koselugo则是其中最早进入临床试验而最后获批的一款。然而，通过这项成功的KOMET试验，Koselugo不仅扩展了适用人群，更立下了NF1 PN治疗领域的重要里程碑。期待该药物在未来能够为更多成人患者提供切实的临床益处和商业价值。
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