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近日，北海康成公司宣布，中国国家药品监督管理局（NMPA）已正式受理他们的新药申请（NDA），该药品名为CAN103（注射用维拉苷酶β）。此药适用于戈谢病I型（GD1）及Ⅲ型（GD3）患者的长期酶替代治疗（ERT），并已被中国药品审评中心（CDE）纳入优先审评程序。这标志着北海康成与药明生物首次在罕见病领域的合作项目迈出了重要一步，也是中国首款针对戈谢病的酶替代疗法。
CAN103通过静脉输注补充患者体内缺乏的葡萄糖脑苷脂酶，已在今年8月完成关键性临床试验并获得积极数据。该试验为随机、双盲、剂量比较研究，旨在评估此药每两周静脉输注一次的有效性、安全性和药代动力学特征，并设有开放标签的扩展期。结果显示，无论是在60U/kg还是在30U/kg剂量组中，受试者在9个月治疗后脾脏体积均显著缩小，证实了该药的有效性。
戈谢病是一种罕见的常染色体隐性遗传病，由葡萄糖脑苷脂酶（GBA）基因变异引起。该病以多系统脂质沉积问题为特征，导致肝脾肿大、贫血、血小板减少、骨痛及神经损伤等症状。目前全球戈谢病的发病率约为每10万人中有0.39至5.80人，尽管在中国相关流行病学数据仍相对缺乏。
治疗戈谢病的方法主要包括酶替代疗法（ERT）、底物减少疗法（SRT）、造血干细胞移植（HSCT）等。ERT通过补充缺乏的酶以改善症状，是当前一线治疗方案，但需要持续治疗；而SRT则为口服制剂，通过减少底物合成，适合有残存酶活性的患者。
近年来，基因疗法成为治疗戈谢病的一种新希望。基因疗法通过单次治疗实现转基因的持续表达，减少了对酶替代治疗的依赖，全球已有4项不同的AAV基因治疗临床试验正在进行中，这些进展为患者提供了新的治疗途径。
此公告不仅标志着CAN103在审批流程上迈出重要一步，也为戈谢病患者带来了新的治疗希望。随着研发的深入，我们期待未来能有更多新疗法面世，为全球戈谢病患者改善生活质量。
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