点击本文中加粗蓝色字体即可一键直达新药情报库免费查阅文章里提到的药物、机构、靶点、适应症的最新研发进展。
近日，UroGen Pharma公司宣布，其研发的创新药物UGN-102在治疗低级别中等风险非肌层浸润性膀胱癌（LGIR-NMIBC）患者的3期ENVISION研究结果已经在《泌尿外科杂志》上发表，并受到广泛关注。
UGN-102是一种以丝裂霉素为基础的药物，目前作为新药申请（NDA）已于2024年8月提交，预计在2025年6月13日达到PDUFA目标日期。ENVISION试验是一项国际多中心的单组研究，着重于考察UGN-102作为化学消融疗法的效果与安全性。研究中，患者每周接受一次UGN-102膀胱内部灌注，总计六次，主要目的是在首次灌注后三个月评估其完全缓解（CR）率，同时考察CR患者的长期疗效。
研究结果显示，在首次灌注后的三个月内达到完全缓解的患者中，有82.3%在12个月内持续保持反应。经过15个月和18个月的长期观察，这一持续反应率的估计值为80.9%。此外，该研究成功达到了其主要终点，首次灌注后三个月的完全缓解率为79.6%。在治疗过程中，最常见的不良事件包括排尿困难、血尿、尿路感染等，严重程度通常在轻度到中度之间。
UGN-102利用UroGen公司独特的RTGel®技术，这是一种缓释水凝胶配方，能够延长药物在膀胱中的停留时间，从而提高治疗效果。UGN-102可以由专业医疗人员在门诊环境下通过导尿管给药。
目前，美国FDA尚未批准针对LG-IR-NMIBC的初级治疗药物，而UGN-102有可能填补这一空白，成为首个获批用于该类疾病的非手术疗法替代方案。其在两项3期临床试验中均取得了令人瞩目的成果。
膀胱癌是一种常见的泌尿系统恶性肿瘤，分为非肌层浸润性（NMIBC）和肌层浸润性（MIBC）两种，其中NMIBC约占80%。传统治疗方法包括经尿道膀胱肿瘤切除术（TURBt），但术后残留肿瘤常导致复发，患者复发率较高。因此，在辅助治疗中，BCG灌注被广泛采用，但若复发，患者通常需面临重复灌注或膀胱切除的选择，严重影响生活质量。
近年来，FDA陆续批准了多种药物用于NMIBC辅助治疗，如2020年批准的K药，以及2024年4月批准的Anktiva与BCG联合疗法，显示出国际医疗界对新治疗方案的迫切需求。
免责声明：新药情报内容编辑团队专注于介绍全球生物医药健康研究的最新进展，本文旨在提供信息交流，不代表任何立场或治疗方案推荐。如需专业医疗建议，请咨询正规医疗机构。
