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9月20日，专注于开发针对遗传疾病RNA疗法的CAMP4 Therapeutics公司向美国证券交易委员会（SEC）递交了首次公开募股（IPO）申请，计划募资7500万美元（约合人民币5亿元）。此次募资所得将主要用于推进其若干候选药物的临床开发。
CAMP4 Therapeutics公司正在研发一款专有的RNA驱动平台，该平台可以识别和表征控制基因表达的活性调控元件。当确认了与疾病相关的靶标基因后，可通过此平台识别出控制regRNA，并快速生成新的反义寡核苷酸（ASO）候选药物。
CAMP4 Therapeutics公司的研发目标是利用基于RNA的调节疗法上调基因表达，恢复健康的蛋白质水平，以此治疗各种遗传性疾病。公司目前的研究重点是代谢及中枢神经系统（CNS）疾病。公司认为其平台具有解决这些疾病的潜力。
公司目前的主要ASO候选药物CMP-CPS-001针对尿素循环障碍（UCD）进行研发，现正处于一期临床试验中，有望成为UCD首个改良性治疗药物。2024年9月12日，美国FDA已经授予CMP-CPS-001孤儿药资格认可，用于治疗UCD。公司预计将于2025年第一季度公布单次递增剂量（SAD）部分试验的全部四个队列数据，并于2025年下半年报告多次递增剂量（MAD）部分试验的数据。
根据提交的SEC文件，CAMP4 Therapeutics与Fulcrum Therapeutics公司签订了许可及研发协议，并与礼来公司达成了多达三种ASO的研发协议。2020年初，该公司披露与Biogen合作绘制大脑地图的计划。
CAMP4 Therapeutics公司目前由Josh Mandel-Brehm领导，员工总数为64人。公司在2024年上半年亏损了2503万美元，去年同期亏损为2461万美元，目前尚未实现营收。截至6月底，公司现金及等价物为1260万美元。公司最近一次融资是在2022年7月完成的1亿美元B轮融资。
Enavate Sciences是该公司的最大股东，持有其19.1%的股份。同时，Enavate也是Upstream Bio的最大股东之一，该公司本周早些时候宣布了IPO计划。5AM Ventures、Polaris Partners、Northpond Ventures、a16z Bio + Health、HarbourVest Partners和Kaiser Permanente均持有CAMP4超过5%的股份。
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