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CRISPR-Cas13系统是一类新兴的基因编辑技术，专门针对RNA进行切割操作，在多个领域展现出重要应用潜力，包括RNA敲降、碱基编辑、RNA修饰、活细胞RNA示踪以及核酸检测等。目前，科学界已经发现了多个Cas13蛋白家族，如Cas13a、Cas13b、Cas13c、Cas13d，以及更近的Cas13X/Y(Cas13bt)、Cas13g-i和Cas13an。
近期，浙江大学杭州国际科创中心的姚远团队在《Nature Chemical Biology》期刊上发表了一篇题为“Compact RNA editors with natural miniature Cas13j nucleases”的研究论文，揭示了一类极小型的Cas13j蛋白，并展示了其在体内RNA编辑中的高效应用潜力。
研究团队通过大规模智能挖掘技术，对土壤微生物的宏基因组数据进行分析，发现了一类全新的极小型Cas13j蛋白家族，其中ChiCas13j蛋白的大小仅为424个氨基酸，是目前已知的天然最小Cas13蛋白。进一步的工程化改造使得团队从ChiCas13j中开发出一种更为紧凑的eChiCas13j蛋白，其大小仅为340个氨基酸。
此外，团队开发了一套高效的RNA单碱基编辑工具，包括Chi-REPAIRv2-mini和Chi-RESCUE-S-mini。这些工具能够实现高效的A>G和C>U RNA单碱基编辑，在小鼠体内对PCSK9基因的靶向编辑实验中表现出优异的效果，成功降低了小鼠的总胆固醇水平，标志着CRISPR技术在体内RNA单碱基编辑应用上的一大进展。
这一研究通过智能挖掘技术，挖掘出极小型但高效的Cas13j蛋白，不仅解决了当前Cas13蛋白包装限制造成的问题，还为RNA编辑技术的进一步应用提供了新的工具和平台。这一发现对于基于RNA编辑的基因治疗和合成生物学调控具有重要意义。
该项研究不仅展示了RNA编辑技术在医学领域的广阔前景，同时也为合成生物学的创新应用打开了新的大门，将在未来的科研和临床应用中发挥重要作用。
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