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尽管行业整体仍处在低谷，中国biotech在创新靶点和机理上的进展却不容忽视。从去年起，新的故事不断涌现。数据显示，2024年中国药物靶点研究领域新增了295个新靶点。截至今年1月，国内药企在研的创新产品数量较2021年7月翻倍，FIC产品从418个增至836个，增幅达100%。
过去，创新靶点的研究如同逆风行舟，实力强大的跨国药企也难以避免失败，但这也为biotech带来了更多交易和利益的机会。如今，多学科技术的跟进让成功的案例逐渐增多。一级投资人分析道：“主要是由于中国和海外BD通路的畅通，以及靶点发现和验证平台的成熟化。AI制药和临床设计的优化都提升了新靶点的成功率。”
在这些整体推动下，不少曾遭宣判“死亡”的靶点再次焕发生机。以IGF-1R靶点为例，五年前针对该靶点的70多项临床试验无一成功，问题源于患者选择导致的假阳性/阴性，而非IGF-1R抗体的真实活性。改进了验证方式后，2020年Horizon的甲状腺眼病药物TEPEZZA上市，2022年销售额达19.66亿美元。国内企业如信达生物的替妥尤单抗也在4个月前获CDE上市申请受理。这表明新靶点领域的巨大市场潜力，即使不是FIC，采取Fast Follow或me-too策略也可获得成功。
免疫类新靶点的研究依托于传统疗法的更新换代。免疫检查点的阻断疗法经历了三代发展。新一代靶点LAG-3引人注目，2022年BMS的LAG-3靶向药Opdualag获批上市，目前全球共有83个LAG-3相关项目在进展中。国内进展较快的包括恒瑞、岸迈生物等。
在商业化运用方面，联合疗法和双特异性抗体成为主要路线。尽管LAG-3/PD-1双抗研发壁垒高，但耐药性潜力值得期待。再鼎医药从MacroGenics引进的LAG-3/PD-1双抗Tebotelimab便是尝试之一。尽管面临挑战，联合治疗已取得进展：例如BMS的组合方案已被FDA批准。
另外，如同LAG-3，靶点OX40也在免疫检查点联合治疗中扮演重要角色。
三个月前，默沙东和第一三共的HER3 ADC药物因生产问题被FDA延期批准，这一事件可能影响市场格局，但不大可能动摇最终上市结果。在HER3新靶点上，国内如百利天恒、恒瑞等公司进展迅速，BD合作潜在金额已超过90亿美元。HER3靶点的争夺也显示出中国biotech在FIC竞争中的分量。
对于未有先例的新靶点，比如TGF-β，尽管早期巨头如默克多次受挫，中国biotech仍在推进开发并实现出海。恒瑞的PD-L1/TGF-βRII双特异性抗体与韩国的交易金额达1.3927亿美元，同时国内近10家企业也在这一靶点上持续探索。
尽管在找对应用方向之前，基础研究和单药验证依然是必须跨越的门槛，然而，中国创新药领域正在逐渐走向成熟，新靶点中的技术积累成为关键。中国biotech的前沿扩展能力正是行业发展的体现。虽然小众靶点不如以前那般易受青睐，但这正是中国创新药逐步迈向成熟、深耕细作的阶段性成果。
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