点击本文中加粗蓝色字体即可一键直达新药情报库免费查阅文章里提到的药物、机构、靶点、适应症的最新研发进展。
2024年欧洲肿瘤内科学会（ESMO）年会将于当地时间9月13日至17日在西班牙巴塞罗那举行。目前，ESMO大会官网已经公布了入选迷你口头报告（Mini Oral）的摘要。优卡迪生物（Unicar-Therapy）关于ssCART-19用于治疗难治/复发急性淋巴细胞白血病（包括中枢神经系统白血病）的最新临床进展成功入选。
ssCART-19是一种具备IL-6表达抑制功能的针对CD19的基因工程化自体T细胞注射液。2023年5月，该治疗已被中国国家药监局药品审评中心（CDE）列入突破性治疗品种。在ESMO大会官网发布的摘要中提到，尽管CAR-T疗法近年来在血液系统恶性肿瘤的治疗中取得了显著效果，但由于细胞因子释放综合征（CRS）和免疫效应细胞相关神经毒性综合征（ICANS）的严重程度，限制了其在急性淋巴细胞白血病中的广泛应用。因此，优卡迪生物开发了一种新的自体CD19特异性CAR-T细胞产品——ssCART-19。通过shRNA技术沉默IL-6基因，显著降低了细胞因子释放的程度，从而减少了严重CRS和ICANS的发生，提高了CAR-T治疗的安全性。
此次入选ESMO会议口头报告的是ssCART-19在中国成人难治/复发B细胞急性淋巴细胞白血病（ALL）患者中进行的单臂、开放标签的1期临床研究。所有患者在接受ssCART-19注射前均进行了淋巴细胞清除方案。研究的主要终点为安全性，次要终点为疗效。
在该研究中，ssCART-19以1×10^6/kg、5×10^6/kg和10×10^6/kg三种剂量水平进行给药。截至2023年10月31日的数据（中位随访19.6个月）显示，共有17例患者接受了ssCART-19治疗，其中10例患者（58.8%）的细胞数超过50%。安全性数据显示，最常见的不良事件（AEs）包括淋巴细胞减少（94.2%）、暂时性中性粒细胞减少（88.2%）、白细胞减少（88.2%）、贫血（70.6%）和血小板减少（58.8%）。参与研究的17例患者中，有13例（76.5%）发生了CRS，且未发生4级及以上CRS。DL1组中有1例（10.0%）出现了3级CRS，值得注意的是，未有患者发生ICANS，也未报告因CRS或ICANS导致的死亡病例。
疗效数据显示，在可评估疗效的患者（n=16）中，3个月内的总体缓解率（ORR）达到87.5%，其中完全缓解（CR）率为62.5%，完全缓解伴不完全血液学恢复（CRi）率为25.0%。DL1、DL2和DL3的6个月中位缓解持续时间（DOR）比例分别为100.0%、80.0%和0.0%。其中7名患者的缓解持续时间超过6个月。此外，在接受ssCART-19治疗前已有2级中枢神经系统浸润的患者在治疗后未发生ICANS，并且在治疗后维持了缓解状态。
研究团队认为，ssCART-19在成人难治/复发B细胞ALL患者中表现出较高的缓解率和良好的安全性，尤其在处理中枢神经系统浸润的患者时表现出显著优势。
免责声明：新药情报内容编辑团队专注于介绍全球生物医药健康研究的最新进展，本文旨在提供信息交流，不代表任何立场或治疗方案推荐。如需专业医疗建议，请咨询正规医疗机构。
