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基因编辑猪肾移植公司获2亿美元融资,加速推进新型器官移植技术

新药情报编辑 | 2024-09-09 |

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202494日,知名猪器官异种移植开发公司eGenesis宣布完成1.91亿美元的D轮融资。此次融资将主要用于推进其核心候选项目 EGEN-2784 的临床试验,该项目涉及基因编辑的猪肾脏人体移植。此外,融资还将用于扩展公司的研发管线和大规模生产能力。

eGenesis公司由乔治·丘奇教授和杨璐菡博士于2015年创立,专注于利用CRISPR基因编辑技术开发与人体兼容的器官、组织和细胞。自20173月以来,公司先后完成了3800万美元的A轮融资、1亿美元的B轮融资和1.25亿美元的C轮融资。连同此次的D轮融资,公司目前的总融资金额已达到4.54亿美元。

本轮融资由Lux Capital领投,原有投资者ARCH VenturesKhosla VenturesFarallon Capital ManagementAlta PartnersFresenius Medical Care VenturesLeaps by Bayer纷纷跟投,新加入的投资者包括DaVitaEisai InnovationNATCO PharmaceuticalsParkwood Corporation

eGenesis总裁兼首席执行官Mike Curtis在声明中提到,此次融资验证了投资者对跨物种移植技术的信心,并凸显了eGenesis作为这一前沿领域领导者的地位。他表示,很高兴能够与Lux Capital等著名投资机构合作,推进EGEN-2784这一旗舰项目的临床试验,这使得公司离解决全球器官短缺的目标更近了一步。

20243月,eGenesis宣布在一名62岁的肾衰竭患者中成功进行了世界首例猪肾脏异种移植实验。该基因编辑猪肾在敲除3个引起排异反应的猪基因(GGTA1CMAHB4GALNT2L)的同时,还敲入了7个人类基因以减低免疫系统排异反应。这些人类基因包括补体相关的CD46CD55、凝血相关的THBDPROCR、先天免疫相关的CD47以及抑制缺血再灌注损伤、细胞凋亡和炎症TNFAIP3HMOX1。此外,猪基因组中的所有内源性逆转录病毒序列也被完全敲除。

eGenesis202310月的《Nature》期刊发表了这一基因编辑猪肾的临床前研究,数据显示该猪肾在移植至食蟹猴后存活了超过两年,达到758天。这一研究成果为基因编辑猪器官进一步进入人类临床试验提供了坚实的基础。

Lux Capital联合创始人兼管理合伙人Peter Hebert表示,现代基因编辑工具和下一代测序技术的进步,使跨物种移植技术获得了巨大的发展,eGenesis正是将这一技术推进至临床的重要公司。他说,曾经只存在于科幻小说中的技术现在已变成现实,很高兴能支持eGenesis以解决全球器官短缺危机这一医学难题。

据世界卫生组织(WHO)统计,全球每年大约有200万人需要器官移植,但供体器官严重短缺问题制约了手术的开展,全球器官供需比甚至不足1:20。以美国为例,目前有11.4万人在等待器官移植,而每年只有3万人能够接受手术,每天约有20人在等待中去世。

全世界的科研人员一直在尝试解决器官短缺问题,异种移植、特别是使用猪器官进行人体移植,被认为是具备较大应用潜力的解决方案。然而,跨物种移植面临的两大挑战是种间排异反应以及猪细胞内的内源性逆转录病毒(PERV)可能对人体有害。解决这两大问题,是异种移植成功的关键。

201511月,乔治·丘奇和杨璐菡等人在《Science》期刊发表研究,利用CRISPR基因编辑技术从猪基因组中敲除了所有潜在有害的PERV基因,为猪器官用于人体移植扫清了一个重大障碍。同年,他们创立了eGenesis公司,进一步致力于开发与人体相容的供体器官以缓解器官短缺问题。

EGEN-2784eGenesis公司的核心目,一基因编辑的猪在三个方面行了基因编辑1) 敲除引起排异反3个猪基因;2) 敲入7控排异反的人基因;3) 敲除猪基因中的所有内源性逆转录病毒序列。eGenesis也是内唯一一家同发这基因编辑器官的公司,致力于解决异种移植的安全性和有效问题



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