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近日，先声药业于自愿公告中宣布，旗下创新药物先必新®舌下片获得了美国食品药品监督管理局（FDA）的突破性疗法认定，为解决全球脑保护领域难题再度带来希望。
先声药业与南京宁丹新药技术有限公司共同研发的先必新®舌下片，是一种通过舌下黏膜吸收的固体制剂，其主要成分依达拉奉和右莰醇能够在舌下迅速崩解并经舌下静脉丛吸收到血液中，其药理作用包括抗炎和清除自由基，从而有效减轻急性缺血性脑卒中（AIS）引发的级联反应，保护脑细胞。这种创新的剂型不仅增加了卒中治疗的灵活性，还具备无需医疗场所条件限制的特点，有望拓展至其他神经系统疾病的适应症。
目前，先必新®舌下片已经在中国完成了一期（CTR20191246）和三期（CTR20210233）临床试验，并在进行新药申请（NDA，受理号CXHS2300058）。在美国，先必新®舌下片已完成了一期临床试验（NCT05940883），同时正在中国进行卒中后认知功能障碍二期（CTR20240862）和脑出血二期（CTR20231571）的临床试验，以及急性缺血性脑卒中三期（CTR20234056）的确证性序贯治疗研究。
2024年中报显示先声药业的先必新®舌下片已完成美国一期临床。结合FDA对于突破性疗法的定义，推测该药可能在美国一期临床试验中表现出与中国人群无显著差异的暴露量，再基于中国三期临床数据及美国对脑保护剂的治疗需求，成功申请到BTD认定。
2024年2月19日，《美国医学会杂志.神经病学》在线发布了先必新®舌下片治疗急性缺血性脑卒中的多中心、随机、双盲、安慰剂对照III期临床研究（TASTE-SL研究）的主要结果。该研究在中国33家中心进行，纳入914例急性缺血性脑卒中患者。结果表明，先必新®舌下片显著改善了患者神经功能恢复及独立生活能力，90天神经功能良好结局mRS评分（0-1分）比例显著优于安慰剂组（64.4% vs 54.7%）。
然而，尽管获得突破性疗法认定有助于加速新药上市流程，但并不意味着一定会得到美国FDA的最终批准，因其资格可能因后续临床数据而被撤销。先必新®舌下片能否顺利上市，仍需看未来的三期临床结果，因为中国的临床试验设计与美国存在很多差异，包括患者的严重程度、治疗时间窗及基础治疗措施等。
此次先声药业公告再次将大家的关注点聚焦在脑保护剂领域，这也是近年来诸多药企热议和研发的重要方向。近年来，许多企业纷纷立项开发先必新®注射液，预计未来两年内将有20至30家仿制药企业申请上市。
同时，脑保护剂“一哥”丁苯酞也在2024年登记了多项生物等效性（BE）试验，包括多个国内制药企业参与其中，显示出业界对这一领域的高度关注。
尽管前路布满挑战，但机会同样丰富。成功者往往面临的困境更大，先声药业如果能成功闯关美国，股价必将大幅飙升，即使未能如愿，对股价的负面影响也有限。毕竟，有志者事竟成。
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