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9月3日，Dyne Therapeutics宣布了公司高层的重大人事变动，首席运营官、首席商务官和首席医疗官都将离职。受此消息影响，当日上午Dyne股价大幅下跌30%，公司市值降至约46.3亿美元，折合人民币约329.3亿元。而仅在几周前，Dyne的股价曾达到历史最高点。
根据Dyne Therapeutics的公告，首席运营官Wildon Farwell的职位将由Doug Kerr接替。Doug Kerr是Atlas Venture的风险投资合伙人，曾在渤健公司领导开发了首个获批的脊髓性肌萎缩症治疗药物Spinraza。Farwell将在公司留任至年底。首席执行官约翰·考克斯（John Cox）表示，这次高层变动是公司发展到下一阶段的自然过渡。
Dyne Therapeutics近年来凭借在1型肌强直性营养不良症（DM1）和杜氏肌营养不良症（DMD）领域的实验疗法赢得了广泛关注。然而，几位高管的离职为公司有关实验性DMD药物的新数据增添了一些不确定性。
9月3日Dyne公布了其关于杜氏肌营养不良症疗法DYNE-251的最新进展。此更新基于今年5月份的1/2期研究结果。DYNE-251是一种“外显子跳跃”药物，专门针对具有特定突变的DMD患者开发，通过跳跃外显子51进行治疗。公司表示，在接受每月一次20 mg/kg治疗的8名男性患者中，肌营养不良蛋白的平均绝对表达量相当于正常值的3.71%，这一数值比每周常规治疗药物eteplirsen的临床试验数据高出10倍以上。Eteplirsen是Sarepta公司开发的外显子51跳跃药物，以Exondys 51的名义在美国销售。Dyne还提到，10 mg/kg和20 mg/kg剂量组在多个功能终点上的表现显著提升，包括常用评估工具北极星移动评价量表(NSAA)。
然而，在接受40 mg/kg高剂量治疗的两名患者中，出现了可能与DYNE-251治疗相关的严重不良事件，其中包括急性肾损伤、血小板减少症和全血细胞减少症。公司在报告中提到，14名患者在最初采用40 mg/kg剂量，但在观察到安全性问题后，现改用20 mg/kg剂量。
分析师Tsai指出，20 mg/kg剂量与较低剂量相比，不一定会明显改善肌营养不良蛋白和功能效益，但他强调，10-20 mg/kg剂量的疗效数据（包括肌营养不良蛋白的产生）似乎仍优于eteplirsen。Dyne计划在年底前提供有关该项目及其DM1项目的监管计划更新，并计划分享更多临床数据。
综上所述，杜氏肌营养不良症(Duchenne muscular dystrophy, DMD)是一种由DMD基因突变引起的X染色体连锁隐性遗传病。目前，已上市的DMD治疗药物多采用通读疗法与外显子跳跃疗法。其中，Sarepta开发的ASO药物Exondys 51（eteplirsen）、Vyondys 53（golodirsen）和Amondys 45（casimersen）分别于2016年、2019年和2021年获得美国FDA加速批准，分别用于外显子51、53和45跳跃的DMD治疗。而Nippon Shinyaku公司开发的Viltolarsen也在2020年先后在日本和美国获批，用于外显子53跳跃疗法。
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