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eGenesis近日宣布已经成功完成了总额为1.91亿美元的D轮融资。本次融资所筹资金将主要用于推进公司核心研发项目EGEN-2784肾脏移植进入首个人体临床试验，并将助力推进其他研发项目以及扩大生产规模。
全球范围内，数以百万计的患者正在与终末期肾病或肾功能衰竭作斗争，这些疾病对生命极具威胁。肾脏移植被公认为改善生活质量和治疗效果的理想选择。然而，移植器官的短缺仍然是一个严峻的难题，目前有超过9万人在等待肾脏移植，但每年仅有约2.5万例手术得以实施。
eGenesis致力于研发具备人类兼容性的供体器官，以期解决移植器官的短缺问题。该公司的核心研发项目EGEN-2784专注于肾脏移植，这一产品集成了三种基因编辑技术：一种是敲除与糖抗原合成和超急性排斥反应相关的三个基因；另一种是插入七个调节排斥反应信号通路的转基因，这些通路包括炎症、先天免疫、凝血和补体等；最后一种是使猪体内的内源性逆转录病毒失活。2024年3月，eGenesis宣布成功完成了全球首例将猪肾脏移植到活体患者体内的手术。
在另一项新的进展中，Axsome Therapeutics公司宣布，其用于急性治疗偏头痛的研发药物AXS-07的新药申请（NDA）已被美国FDA接受。预计FDA将在2025年1月31日之前完成该药物的审评。AXS-07是一种多机制口服药物，具有快速吸收的特点，由meloxicam和rizatriptan组成。其中，meloxicam是一种COX-2偏向型非甾体抗炎药，而rizatriptan则是一种5-HT 1B/1D激动剂。借助Axsome公司的MoSEIC技术平台，该药物能够在延长meloxicam半衰期的同时实现快速吸收，旨在提供更快、更有效且一致的偏头痛缓解，并减少症状复发的可能性。
此外，Jnana Therapeutics公司公布了其在研疗法JNT-517用于治疗成人苯丙酮尿症（PKU）患者的1/2期临床试验最新数据。结果显示，无论是75 mg还是150 mg的剂量组均显现出临床显著疗效。基于这些积极结果，公司计划在2025年初启动关键性3期临床试验，以评估JNT-517的疗效。此次公告的数据来自18名参与者，其中11人服用了JNT-517，7人使用了安慰剂，试验持续了28天。结果显示，JNT-517在第14、21、28天将患者平均血液Phe水平较基线降低了60%（p<0.0001），且在用药开始7天内就观察到了显著疗效。
总体而言，当前日益发展的生命科学领域，不断涌现出各种创新疗法和技术，为众多严重疾病提供了新的解决方案。eGenesis、Axsome Therapeutics和Jnana Therapeutics的最新进展也体现了这一领域的活力与前景。
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