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诺华公司近日宣布，其3期临床试验V-MONO达到了主要终点。该试验研究了每年两次给药的小干扰RNA（siRNA）疗法Leqvio（inclisiran），发现Leqvio作为单药可以显著降低未接受降脂治疗的中、低风险动脉粥样硬化性心血管疾病（ASCVD）患者的低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）水平。这项积极的试验结果支持Leqvio在心血管疾病预防中的潜在扩展适应症，诺华计划将结果递交给美国FDA等监管机构，并在未来的医学会议上公布详细数据。值得一提的是，V-MONO是首次评估siRNA疗法作为单药降低中低风险ASCVD患者LDL-C水平的试验。
心血管疾病（CVD）是影响全球数亿人的重大健康问题，相关死亡人数超过癌症、慢性肺病和糖尿病的总和。研究估计，通过解决导致或加重CVD的因素，可以预防约80%的CVD相关过早死亡。ASCVD占所有心血管死亡案例的85%。ASCVD是由动脉内壁斑块形成引起的，而这种斑块主要由LDL-C组成。长期高水平的LDL-C会增加心脏病发作或中风的风险。许多LDL-C水平升高的患者还患有其他疾病，如高血压、肥胖或糖尿病，这大大增加了他们发生ASCVD和相关心血管事件的风险。
V-MONO试验为期6个月，是一项随机、双盲、以安慰剂和依折麦布（ezetimibe）为对照的3期试验，评估Leqvio在未接受降脂治疗的中低风险ASCVD患者中的疗效与安全性。共有350例患者按2：1：1的比例随机分为Leqvio组（n=174）、活性对照组（n=89）和安慰剂组（n=87）。主要终点是从基线到试验第150天，患者LDL-C水平的百分比变化。
试验结果显示，Leqvio单药显著优于安慰剂和活性对照药物，在降低LDL-C水平方面表现出色，支持其作为一级和二级ASCVD预防药物的潜力。一级预防指预防或延缓疾病在人群中的发生，二级预防则是指对已知ASCVD患者的治疗和症状预防。
诺华目前正在进行VictORION临床试验项目，通过随机临床试验、科学研究和真实世界证据，评估Leqvio作为一级和二级预防疗法的潜在心血管结果益处。VictORION项目是同类中规模最大的临床试验项目之一，涵盖30余项试验，包括V-MONO、ORION-4、V-2-PREVENT等，预计将在全球50多个国家/地区招募约6万多名患者。特别是V-1-PREVENT试验预计在今年晚些时候完成患者招募，而ORION-4和VICTORION-2-PREVENT的结果预计将在2026年和2027年公布。
Leqvio是一种创新的RNAi疗法，靶向PCSK9蛋白mRNA。它在2021年12月首次获得美国FDA批准，作为饮食与他汀类药物的辅助疗法，用于治疗原发性高脂血症（包括杂合子型家族性高胆固醇血症）的成年患者。Leqvio通过与PCSK9蛋白的mRNA结合，降低其生成，促进肝细胞表面LDL受体的回收和再利用，从而有效降低血液中的LDL-C水平。
Leqvio的批准基于多个3期临床试验的结果，包括ORION-9、ORION-10和ORION-11。这些试验分别入组了共计3457名ASCVD或HeFH患者，这些患者在接受最大剂量的他汀类药物治疗时，LDL-C仍然升高。在试验第17个月时，Leqvio有效且持续降低了LDL-C水平，与安慰剂相比，降低幅度高达52%。这些结果也发表在《新英格兰医学杂志》上。去年8月公布的ORION-8长期数据表明，每年两次给药的Leqvio联合他汀类药物治疗可以在超过6年的时间内持续降低ASCVD或HeFH患者的LDL-C水平。
Leqvio通过医疗专业人员皮下注射，每六个月给药一次，初次给药后3个月再进行一次注射。这一年两次的给药方式可能有助于提高患者的治疗依从性，这是控制胆固醇过程中一个常见的问题。Leqvio目前已经在近100个国家和地区获批，包括美国、欧盟、日本和中国。最初由Alnylam Pharmaceuticals开发，诺华后来获得其全球开发、生产和商业化权利。
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