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行业动态速览
热点聚焦
01、合肥星眸生物科技有限公司（以下简称“星眸生物”）于2024年8月19日宣布，其自主研发的创新基因治疗药物“XMVA09注射液”的糖尿病性黄斑水肿(DME)适应症新药临床试验(IND)申请已成功获得国家药品监督管理局(NMPA)批准。今年3月份，该产品针对湿性年龄相关性黄斑变性（wAMD）的IND申请已获得CDE的临床默示许可，这次是其第2项适应症申请获批。作为星眸生物的合作伙伴，派真生物对此次成功表达了热烈祝贺，并表示期待未来共同加速推进该药物的临床应用和市场化进程，以造福更多患者。
02、近期，基因治疗领域内的业内人士试图阻止美国特拉华地区法院最近的一项裁决生效，他们认为这可能对整个AAV基因治疗行业产生不利影响。
03、2024年8月13日，哈佛大学陈曾熙公共卫生学院胡丙长教授团队在Nature Metabolism发表了一篇研究论文，探讨红肉摄入与2型糖尿病(T2D)风险之间的关联。研究发现，红肉中的血红素铁与2型糖尿病风险升高相关，并进一步揭示代谢物如L-缬氨酸和尿酸可能在这一过程中起到介导作用，这一发现对理解2型糖尿病的发病机制有重要意义。
04、南京大学医学院附属苏州医院近日启动了首个个体化肿瘤mRNA疫苗的临床试验，由张峻峰教授发起，研究旨在评估个性化新抗原疫苗联合PD-1抑制剂用于结直肠癌、肺癌和胃癌根治术后辅助治疗的安全性和有效性。张峻峰教授是南京大学医学院的前院长，长期专注于核酸药物递送系统及生物治疗的研究。
05、2024年8月20日，Opus Genetics宣布，美国FDA已授予其眼部基因疗法OPGx-LCA5罕见儿科疾病资格(RPD)，用于治疗遗传性视网膜疾病LCA5。这种药物采用腺相关病毒8(AAV8)载体，旨在对LCA5基因突变造成的莱伯先天性黑蒙患者进行基因递送。通过这一认定，OPGx-LCA5将有资格在未来获得优先审查凭证。
06、2024年8月21日，广州来恩生物有限公司（以下简称“来恩生物”）的“GZL-016注射液”新药临床试验申请（IND）获CDE受理。来恩生物介绍，GZL-016注射液将用于乙肝病毒相关肝细胞癌的治疗。来恩生物拥有全球首个针对乙肝病毒表面抗原的特异性T细胞受体的T细胞疗法（TCR-T）。
创新突破
01、2024年8月15日，辉大（上海）生物科技有限公司联合复旦大学附属眼耳鼻喉科医院黄锦海团队和中科院脑科学与智能技术卓越创新中心杨辉团队，在Nature Chemical Biology期刊发表了一篇文章，探讨了通过宏基因组数据挖掘鉴定出的19种新型IscB-ωRNA系统的潜力。这些系统在基因治疗应用中具有广泛的靶标识别能力和更高的编辑效率。
02、国家纳米科学中心方英和田慧慧研究团队在基因编辑技术的脑机接口增强领域取得新进展，相关研究成果在Advanced Materials期刊上发表。
03、2024年8月21日，北京大学生命科学学院张莹团队与哈佛大学医学院合作，在Nature Immunology期刊发表了一篇研究，揭示了早期肿瘤编辑对关键先天及适应性免疫通路的影响，并阐明了DNA去甲基化治疗在逆转肿瘤免疫编辑中的关键作用。
04、2024年8月16日，浙江大学化学与生物工程学院唐建斌教授团队与浙江大学-杭州市全球科技创新中心孙文静团队在ACS Nano期刊发表了一篇文章，介绍了基于mildronate开发的低阳离子脂质比例的LNPs在mRNA疫苗传递中的优势，这些mLNPs具有高效转染和最小炎症反应。
资本速递
01、诺华与Versant Ventures合作成立Borealis Biosciences公司，并获得1.5亿美元A轮融资及诺华的战略研究合作资金，用于开发治疗肾脏疾病的下一代RNA药物。
02、有知情人士透露，基因编辑初创公司Tome Biosciences面临困境，尽管该公司在9个月前刚完成超2亿美元的融资。
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