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2024年8月19日，第一三共发布了一项重要公告，宣布其创新性HER2 ADC药物Enhertu在美国获得突破性疗法认定。该药物将用于治疗不可切除或转移性激素受体阳性HER2低表达或超低表达的乳腺癌患者。符合条件的患者包括那些在转移性环境中接受了两线内分泌治疗，或在一线治疗中使用内分泌联合CDK4/6抑制剂治疗后6个月内病情进展的患者，以及在内分泌辅助治疗开始后24个月内病情进展的患者。
Enhertu是一款专门靶向HER2的抗体药物偶联物（ADC），采用的是第一三共的DXd ADC技术。自2019年上市以来，该药物迅速兴起，推动了ADC药物市场的发展。其销售额在2019年至2023年间快速增长，2023年全年达到了惊人的25亿美元。
目前，Enhertu已被批准用于多种癌症适应症，包括乳腺癌、非小细胞肺癌、胃腺癌及胃食管交界处腺癌。此外，今年上半年，美国食品药品监督管理局（FDA）还加速批准该药物用于接受过系统治疗的不可切除/转移性HER2阳性实体瘤，进一步扩大了其适用范围。
这一最新的突破性疗法认定是Enhertu斩获的第8项FDA相关认定，显示出其在满足该领域亟待解决的患者需求方面的重要意义。
关于HER2低表达乳腺癌，乳腺癌是全球第二大常见的癌症，也是癌症相关死亡的主要原因之一。2022年全球新诊断的乳腺癌病例超过200万，死亡人数超过66万人。对于转移性乳腺癌患者，其5年生存率仅约为30%。
HER2（人类表皮生长因子受体2）是一种在多种类型肿瘤细胞表面表达的酪氨酸激酶受体蛋白。在Enhertu问世之前，针对HER2低表达领域的治疗几乎是空白。HER2高表达的患者（IHC3+或IHC2+/ISH+）约占乳腺癌患者总数的15%-20%，他们被归为HER2阳性并接受HER2靶向治疗。然而，在归类为HER2阴性的患者中，许多肿瘤仍存在一定程度的HER2表达。据估计，大约60%-65%的激素受体阳性（HR+）、HER2阴性乳腺癌病例属于HER2低表达，而约25%则为HER2超低表达。
此次突破性疗法认定是基于DESTINY-Breast06研究所提供的数据，这是一项评估Enhertu与研究者选择的化疗在HR阳性、HER2低表达或超低表达的晚期不可切除/转移性乳腺癌患者中疗效和安全性的3期临床试验。
研究结果令人鼓舞：
在HER2低表达人群中，Enhertu显示经确认的客观缓解率（ORR）为56.5%，其中有9例完全缓解（CR）和194例部分缓解（PR）。相比之下，化疗组的ORR为32.2%，无CR病例，仅有114例PR。Enhertu能显著降低疾病进展或死亡风险达38%，中位无进展生存期（PFS）为13.2个月（相较于化疗组的8.1个月），12个月总生存率（OS）为87.6%（对比化疗组的81.7%）。
在HER2超低表达人群中，Enhertu的ORR更高，达到61.8%，而化疗组仅为26.3%。PFS获益与HER2低表达人群一致，均为13.2个月，12个月OS率为84%，显著高于化疗组的78.7%。
总的来说，这一认定不仅标志着Enhertu在治疗乳腺癌领域的重大进展，也显现出其在扩大患者治疗选择方面的重要潜力。
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