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行业动态速览
热点聚焦
01复旦大学团队在Nature子刊发表基因编辑治疗耳聋小鼠研究
2024年8月12日，复旦大学附属眼耳鼻喉科医院舒易来教授的研究团队在《Nature Biomedical Engineering》上发表了一篇题为《碱基编辑器用于长时间恢复隐性耳聋小鼠听力》的论文。派真生物协助该研究提供了AAV服务，支持了此项关于遗传性耳聋疾病基因治疗的重要探索。
02全球首个肌少症AAV基因药物临床试验在四川大学华西医院启动
近日，全球首个有关肌少症的rAAV基因药物临床试验项目成功在四川大学华西医院启动，该项目名为“评价zS112注射液在肌少症患者治疗中的安全性和有效性的临床研究”，并顺利完成首例患者的治疗。
03mRNA疫苗：开创动物病毒及寄生虫疾病防控新方法
mRNA疫苗的快速发展为动物传染病防控提供了新 avenues。随着研究的深入和技术的不断进步，mRNA疫苗将在动物健康领域发挥越来越大的作用，为畜牧业的发展带来重大贡献。
04绿叶制药的HPV mRNA治疗性疫苗获批临床试验
8月13日，绿叶制药集团宣布，其控股子公司吉迈生物自主研发的HPV mRNA治疗性疫苗“LY01620”的临床试验申请（IND）已获得CDE批准，用于治疗与HPV16相关的子宫颈高级别鳞状上皮内病变。在我国，HPV16亚型宫颈癌最为常见，占比高达59.5%。
创新突破
01解码Zolgensma：从基因治疗到SMA患者的新希望
脊髓性肌萎缩（SMA）是一种主要影响婴儿与儿童的常染色体隐性遗传病。大部分SMA患者的SMN1基因存在突变，导致他们缺乏运动神经元存活蛋白（SMN蛋白），这种蛋白质对于运动神经元的生存至关重要。目前，全球已有三种SMA治疗方法获批，基因疗法Zolgensma作为其中之一，被誉为“史上最贵药物”，为患者带来了新的希望。
02科学家开发新型荧光探针，可实时监控阿片肽结合过程
近日，美国加州大学戴维斯分校的董春阳博士联合开发了一款新型基因编码荧光探针，为研究神经肽动力学提供了创新工具，该探针可用于疼痛管理与成瘾治疗的研究。
03Nature子刊刊登：杨辉、张海南和黄锦海团队开发微型碱基编辑器
2024年8月15日，辉大（上海）生物科技有限公司的研发团队与复旦大学附属眼耳鼻喉科医院的黄锦海团队、中科院脑科学与智能技术卓越创新中心的杨辉团队合作，在《Nature Chemical Biology》上发表了研究论文，开发出一种靶向范围更广的微型碱基编辑器，实现了Cas9难编辑位点的高效编辑。
04杨子峰教授团队开发预防多种病毒的10价复合mRNA疫苗
2024年8月6日，呼吸疾病全国重点实验室杨子峰教授团队在《mBio》杂志上发表了一篇关于10价复合mRNA疫苗的研究论文，该疫苗可预防季节性流感、禽流感和新冠病毒。这项研究利用阿格纳生物制药开发的mRNA-LNP疫苗平台，展示了该疫苗在动物模型中的广谱保护能力。
05章雪晴与许晓阳团队开发吸入式LNP-mRNA疗法治疗肺纤维化
2024年8月10日，上海交通大学药学院章雪晴团队与新泽西理工学院许晓阳团队在《Nature Communications》上合作发表了论文，开发了一种新型吸入式LNP-mRNA疗法，这种疗法用于治疗特发性肺纤维化。
资本速递
01礼来公司在波士顿投资7亿美元创立核酸药物研发中心
近日，礼来公司在波士顿海港正式揭幕其投资7亿美元建立的研发中心——礼来海港创新中心（LSC）。此举标志着礼来公司在RNA和DNA研究领域进入了一个新的阶段。
02艾迪基因完成超千万元天使轮融资，加速基因编辑应用
广州艾迪基因科技有限公司（艾迪基因）宣布完成由阳和投资、中大创投和前海长城基金共同投资的超千万元天使轮融资。这些资金将用于公司的团队建设、研发能力提升、产品布局及海外市场拓展。
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