点击本文中加粗蓝色字体即可一键直达新药情报库免费查阅文章里提到的药物、机构、靶点、适应症的最新研发进展。
全球制药巨头争相进入血友病“光明顶”
近年来，全球制药巨头们纷纷瞄准了血友病这一市场，犹如武林高手在“光明顶”决斗。血友病治疗领域迎来重大创新，首当其冲的是罗氏公司的艾美赛珠单抗（Hemlibra）。自2018年上市以来，这一药物的销售额保持了持续增长，2023年更是达到了45.95亿美元的峰值。这一切表明血友病治疗药物市场的巨大潜力。
Hemlibra的成功仅仅是血友病治疗市场的冰山一角。作为人凝血因子VIII的替代疗法，Hemlibra在治疗血友病A方面实现了许多突破。数据显示，2022年全球人凝血因子VIII市场规模达到约93亿美元（折合约665亿元人民币）。Hemlibra的便捷使用方式，每周仅需一次皮下注射，使其迅速成为血友病A治疗领域的重要选项。
然而，Hemlibra的市场地位也引来了其他跨国公司巨头们的严峻竞争。2023年8月13日，辉瑞公司提交了一款用于治疗血友病的TFPI抗体在中国的上市申请，其B型血友病基因疗法Beqvez和A型血友病基因疗法PF-07055480也相继取得了关键性临床试验的积极成果。此外，诺和诺德公司也在行动，其长效重组凝血因子Ⅷ注射用培妥罗凝血素α已获美国和中国市场的批准，更有一款被认为最有望挑战Hemlibra地位的双抗mim8预计将在2024年申报上市。
血友病市场为何如此诱人？血友病是一种X染色体连锁的隐性遗传病，主要分为血友病A和血友病B。其中血友病A因凝血因子Ⅷ缺乏引起，占血友病患者中的八成以上。许多患者因为反复出血未能及时治疗，可能导致关节畸形或假肿瘤，甚至有生命危险。当前，替代治疗是血友病A的重要疗法，通过定期输注外源性凝血因子来减少出血风险。据贝哲斯咨询预测，全球血友病治疗药物市场将从2023年的1102.25亿元人民币增长至2028年，年均复合增长率为8.62%。
中国的血友病用药市场也在快速增长。第三方数据显示，2023年市场预计达到55.2亿元人民币，到2030年将达到141亿元人民币，年化增长率为22.5%。这个庞大且迅速扩展的市场，为创新药物提供了巨大的机会。
Hemlibra通过其解决未满足需求的优势取得了巨大成功。首先，相比传统的静脉注射凝血因子Ⅷ预防，Hemlibra的皮下注射方式大大提升了治疗的便利性和患者依从性。其次，对于存在凝血因子Ⅷ抑制物的血友病A患者，常规凝血因子预防和止血治疗失效，而Hemlibra提供了新的治疗途径。其临床数据表明，使用Hemlibra的患者年化出血事件大幅下降，患者有显著的治疗效果。
面对Hemlibra的强劲表现，对手们纷纷推出竞争产品。诺和诺德的mim8可能在每月注射一次的患者中表现出比Hemlibra更优的效果。辉瑞的TFPI抗体马塔西单抗也展示出强劲的止血效果，尤其是对因子替代疗法不再有效的患者。此外，辉瑞的A型血友病基因疗法通过一次性静脉注射，实现了显著的出血率降低，但安全性仍需关注。
在中国市场，尽管仍以传统替代治疗为主，但也有一些Biotech公司在新药开发方面取得进展。信念医药的BBM-H901注射液已成为国内首个递交新药上市申请的血友病基因治疗药物。其他公司如苏州康宁杰瑞和安源医药也在TFPI抗体研发上取得一定进展。
总结：血友病的新型药物不断涌现，可能将改变市场格局，影响行业巨头的地位。我们期待中国市场能够涌现出更多勇于创新的企业，为血友病患者带来更先进、更有效的治疗选择。
免责声明：新药情报内容编辑团队专注于介绍全球生物医药健康研究的最新进展，本文旨在提供信息交流，不代表任何立场或治疗方案推荐。如需专业医疗建议，请咨询正规医疗机构。
