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近日，UroGen Pharma公司宣布已完成其研究性疗法UGN-102的药物申请（NDA），该药用于治疗低级别中等风险非肌层浸润性膀胱癌（LG-IR-NMIBC）患者。若美国FDA接受该NDA并授予优先审评资格，UroGen公司预计UGN-102有望在2025年初获得批准。根据新闻稿，UGN-102有可能成为首个获批用于LG-IR-NMIBC治疗的药物。
膀胱癌是全球范围内高发的癌症之一，每年约有43万人被确诊该病。非肌层浸润性膀胱癌（NMIBC）患者的癌细胞位于膀胱内或膀胱内腔，但尚未扩散到肌肉或其他组织。75-85%的膀胱癌患者属于这种类型。现阶段，手术（经尿道膀胱肿瘤切除术，TURBT）仍是NMIBC的标准治疗方案，但多达70%的患者在手术后会复发，特别是LG-IR-NMIBC患者，其复发几率更高，常需重复手术。目前，美国FDA尚无批准用于LG-IR-NMIBC的主要药物治疗方案。
此次NDA的提交得益于UGN-102临床项目的良好数据支持，包括ENVISION临床3期试验的长期疗效结果。ENVISION试验是一项单臂、多中心的临床研究，旨在评估UGN-102膀胱内灌注液作为主要化学消融疗法在LG-IR-NMIBC患者中的疗效及安全性，共有约240名患者参与。患者每周接受一次UGN-102灌注，共6次。主要终点为首次灌注后三个月内的完全缓解率（CR），关键次要终点则评估CR患者疗效的持续性。
此前公布的试验数据显示，ENVISION试验达到了主要终点。接受UGN-102治疗的患者在首次灌注后三个月的完全缓解率（CR）为79.6%（95% CI：73.9-84.5）。通过Kaplan-Meier分析（n=108）显示，达到CR的患者在首次灌注后12个月的持续缓解率为82.3%（95% CI：75.9-87.1）。此外，在第15个月（n=43）和第18个月（n=9）的持续缓解率分别为80.9%（95% CI：73.9-86.2）。
ENVISION试验的安全性结果与之前的试验数据相似。最常见的不良事件包括排尿困难、血尿、尿路感染、尿频、疲劳和尿潴留，且大多数事件为轻度到中度。
UGN-102膀胱灌注液是一种创新的丝裂霉素药物，通过UroGen专有的RTGel技术，该持续释放的水凝胶制剂能使膀胱组织长时间接触丝裂霉素，从而实现非手术治疗肿瘤。UGN-102由训练有素的医疗专业人员通过标准导尿管在门诊中给药。
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