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8月14日，Syndax Pharmaceuticals和Incyte公司共同宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）正式批准Niktimvo（axatilimab-csfr）上市，主要用于治疗慢性移植物抗宿主病（GVHD），这一消息标志着首个专门靶向慢性GVHD炎症和纤维化驱动因素的CSF-1R抗体成功获批。
此次获批基于AGAVE-201研究的数据支持。AGAVE-201是一项开放标签的II期临床试验，涉及241例既往治疗后仍有疾病进展的复发性或难治性活动性慢性GVHD的成人和儿童患者。研究旨在评估axatilimab在不同剂量下（每两周0.3mg/kg、每两周1mg/kg及每四周3mg/kg）的有效性、安全性和耐受性。研究的主要目标是衡量各个剂量组患者的客观缓解率（ORR）。
研究结果显示，各剂量组均达到主要目标；低剂量组（0.3mg/kg）的ORR为74%，中剂量组（1mg/kg）为67%，高剂量组（3mg/kg）为50%。在途径缓解的低剂量组患者中，60%的人在12个月后依然保持病情缓解，目前该组患者的中位缓解持续时间尚未达成。此外，这一组55%的患者症状在临床上有显著改善。
更令人欣喜的是，关键的患者亚组也显示出病情缓解，包括接受过芦可替尼（74%）、贝舒地尔（23%）和伊布替尼（31%）治疗的患者。
在安全性方面，最常见的不良事件（AE）与CSF-1R抑制产生的效应相关，并且与既往研究中的发现基本一致。总体上，超过20%的患者报告了如天冬氨酸氨基转移酶、血肌酸磷酸激酶、脂肪酶、血乳酸脱氢酶、丙氨酸氨基转移酶水平升高及易疲劳等不良事件。严重不良事件（SAE）发生率为42.3%（101例患者），其中15.5%（37例患者）因不良事件而中断治疗。
CSF-1R是一种重要的细胞表面蛋白，其被认为在调控单核细胞和巨噬细胞的存活和功能中扮演关键角色。临床前研究表明，靶向CSF-1R信号传导可显著减少由疾病介导的巨噬细胞及其前体单核细胞数量，这对慢性GVHD和特发性肺纤维化（IPF）等潜在纤维化疾病具有重要影响。
Axatilimab作为一种靶向CSF-1R的单克隆抗体，它的问世不仅是科学研究的重大突破，也为慢性GVHD患者带来了新的希望。这一药物的批准，标志着在治疗慢性GVHD方面迈出了重要一步。
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